FDA aprueba tratamiento para ciertos pacientes con leucemia de células pilosas recurrente o refractaria
Septiembre 14, 2018FDA aprobó el uso de moxetumomab pasudotox-tdfk (AstraZeneca) en pacientes adultos con leucemia de células pilosas recurrente o refractaria que hayan recibido dos líneas de tratamiento previamente, incluyendo análogo de nucleósido purínico.
La aprobación se basó en el estudio fase III de un solo brazo, abierto ‘1053’ evaluando moxetumomab pasudotox-tdfk monoterapia en 80 pacientes que habían recibido al menos dos líneas de tratamiento, incluyendo análogo de nucleósido purínico.
El objetivo primario del ensayo fue la duración de la respuesta.
El resumen de los resultados del estudio, determinado por un comité central independiente es:
| Medidas de eficacia | Resultado %, (95% IC) |
| Tasa de duración de la respuesta totala,b | 30% (20, 41) |
| Tasa de respuesta globalc | 75% (64, 84) |
| Respuesta completa d | 41% (30, 53) |
| Respuesta parcial e | 34% (24, 45) |
| Remisión hematológicab | 80% |
a) Duración de la respuesta total se define como los pacientes que lograron una respuesta completa con remisión hematológica por más de 180 días.
b) La remisión hematológica se define como hemoglobina> 11 g / dl, neutrófilos> 1500 / mm3 y plaquetas> 100.000 / mm3 sin transfusiones o factor de crecimiento durante al menos 4 semanas.
c) La tasa de respuesta global se define como la mejor respuesta global de respuesta completa o respuesta parcial.
d) La respuesta completa se define como la limpieza de la médula ósea de las células peludas mediante la tinción habitual con hematoxilina y eosina, la resolución radiológica de la linfadenopatía y / u organomegalia preexistente y la remisión hematológica.
e) La respuesta parcial se define como ≥ 50% de disminución o normalización (<500 / mm3) en el recuento de linfocitos en sangre periférica, reducción de linfadenopatía y / u organomegalia preexistente y remisión hematológica.
La mediana de tiempo hasta la remisión hematológica fue de 1.1 meses (rango: 0.2 a 13). Al momento del corte de datos, la mediana de la duración de la respuesta completa aún no se ha alcanzado después de una mediana de 16.7 meses de seguimiento.