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Diagnóstico

Algoritmo encuentra objetivos para medicina de precisión en cánceres recurrentes infantiles

Mayo 31, 2020

En este estudio, los investigadores desarrollaron un algoritmo para identificar objetivos moleculares en ciertos cánceres pediátricos recurrentes. Ciertos pacientes recibieron terapias dirigidas para los objetivos moleculares identificados. Este enfoque detuvo el crecimiento y la propagación del cáncer en 3 meses en un pequeño grupo de niños con cáncer recurrente.

Un registro internacional de pacientes llamado INFORM recopila datos clínicos y moleculares de muestras de tumores congelados, para evaluar la medicina de precisión y su uso para tratar el cáncer recurrente en niños. Usando el registro INFORM, los investigadores estudiaron datos de 525 pacientes con una edad promedio de 12 años de 8 países. Utilizando los datos recopilados de las muestras de tumores, desarrollaron un algoritmo que buscaría características genéticas o moleculares en los tumores que podrían ser objeto de un fármaco existente, tanto medicamentos aprobados como experimentales. Los medicamentos experimentales aún se están estudiando en ensayos clínicos y aún no están aprobados para el tratamiento. Luego, el algoritmo clasificó los objetivos en 1 de 7 categorías o pasos en función de factores como qué tan bien se predijo que el objetivo, como una proteína específica, se uniera a un medicamento. Las 7 categorías fueron: muy alta, alta, moderada, intermedia, límite, baja y muy baja. Usando este algoritmo, los investigadores identificaron grupos de pacientes con ciertas características genéticas o moleculares que podrían tratarse con un tratamiento dirigido existente.

De los pacientes en el estudio, el 8% tenía un objetivo de prioridad muy alta. Del resto de pacientes, el 14.8% tenía un objetivo de alta prioridad, el 20.3% tenía un objetivo de prioridad moderada, el 23.6% tenía un objetivo de prioridad intermedia, el 14.4% tenía un objetivo de prioridad límite, el 2.5% tenía un objetivo de prioridad baja, y el 1% tenía un objetivo de muy baja prioridad. Otro 15.4% de los pacientes no tenía un objetivo procesable.

Después de establecer los niveles de prioridad, 149 pacientes recibieron tratamientos específicos basados ​​en las características específicas identificadas usando el algoritmo. De ellos, 20 niños tenían lo que se consideraban objetivos de alta prioridad. Estos objetivos incluyeron mutaciones ALK, BRAF y NRAS. También incluyeron fusiones de genes MET y NTRK, lo que significa que se unieron 2 genes previamente separados. El estudio encontró que entre aquellos con objetivos de muy alta prioridad, el cáncer se detuvo durante una mediana de 204.5 días, en comparación con 114 días para los 505 pacientes restantes.

La medicina de precisión, como la terapia dirigida, aún no se usa regularmente para tratar los cánceres pediátricos. Este estudio muestra que existen objetivos potenciales en el cáncer pediátrico recurrente que pueden usarse para guiar la planificación del tratamiento.

“Este registro ha abierto el panorama genómico en oncología pediátrica. Proporciona una fuente única de información para ayudar a unir nuevos medicamentos o ideas de medicamentos con biomarcadores adecuados en ciertas poblaciones de pacientes pediátricos “. comentó el Dr. Cornelis van Tilburg del Hopp Children’s Cancer Center Heidelberg, Alemania, autor principal del estudio.

Referencia:

https://meetinglibrary.asco.org/record/185853/abstract

ASCO 2020Pediátricos

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