La FDA autorizó recientemente el uso de omidubicel, considerada la primera terapia de trasplante de células madre hematopoyéticas destinada a pacientes con anemia aplásica severa, una enfermedad poco frecuente en la que la médula ósea no produce suficientes células sanguíneas.
Hasta ahora, omidubicel se utilizaba en adultos y adolescentes de 12 años o más con malignidades hematológicas, pero la nueva aprobación amplía su uso a adultos y niños desde los 6 años con anemia aplásica severa, particularmente cuando no se dispone de un donante compatible tras un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida.
La anemia aplásica severa es una condición potencialmente mortal, tradicionalmente manejada con inmunosupresores o trasplante alogénico de un donante emparentado. Cuando esta opción no existe, el trasplante con sangre de cordón umbilical es una alternativa, aunque suele asociarse a recuperación hematopoyética más lenta y mayor riesgo de infecciones.
Omidubicel emplea células de cordón umbilical tratadas con nicotinamida (vitamina B3) para favorecer una recuperación más rápida del sistema hematopoyético, con el objetivo de reducir tiempos de injerto y complicaciones infecciosas.
Su aprobación se basó en un estudio clínico abierto y de un solo brazo en pacientes de 6 años en adelante con anemia aplásica severa. En los resultados reportados, 12 de 14 pacientes alcanzaron injerto temprano y sostenido de neutrófilos, con una mediana de recuperación de 11 días (rango: 7–20).
Los efectos adversos frecuentes incluyeron neutropenia febril, infecciones virales y bacterianas, hiperglucemia, trombocitopenia inmunitaria y neumonía, además de citopenias autoinmunes en alrededor del 25% de los pacientes.
La FDA otorgó a omidubicel designación de Medicamento Huérfano y Revisión Prioritaria, reconociendo la necesidad de nuevas alternativas para este grupo de pacientes. La terapia es desarrollada por Gamida Cell Ltd.
Aunque su aprobación representa un avance relevante para quienes tienen opciones terapéuticas limitadas, especialistas advierten que será clave acumular evidencia en poblaciones más amplias para valorar plenamente su impacto clínico a largo plazo.
Fuente consultada:
FDA Approves First Cellular Therapy to Treat Patients with Severe Aplastic Anemia. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cellular-therapy-treat-patients-severe-aplastic-anemia. Comunicado de prensa. Acceso el 09 de diciembre de 2025.
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Noticia redactada por Karem Vázquez
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