El ensayo clínico demostró que el tratamiento con selpercatinib redujo el riesgo de progresión o muerte en un 72%

El día de hoy, la FDA ha concedido la aprobación a selpercatinib para su uso en pacientes adultos y pediátricos a partir de los 2 años con cáncer medular de tiroides avanzado o metastásico con una mutación en el gen RET. Selpercatinib ha demostrado una significativa eficacia en pacientes, según los resultados del estudio clínico LIBRETTO-531.

Selpercatinib, que ya había recibido aprobación acelerada en 2020 para pacientes mayores de 12 años, ahora se extiende a pacientes más jóvenes. El 29 de mayo de 2024, la FDA otorgó una nueva aprobación acelerada para pacientes pediátricos desde los 2 años.

Este ensayo, multicéntrico y aleatorizado, incluyó a adultos y adolescentes, los cuales fueron divididos aleatoriamente en una proporción 2:1 para recibir selpercatinib (160 mg dos veces al día) o, según la elección del médico, cabozantinib (140 mg una vez al día) o vandetanib (300 mg una vez al día). Se estratificaron por tipo de mutación RET (M918T u otra) y por el tratamiento asignado en el grupo de control.

La supervivencia libre de progresión (SLP) fue el principal criterio de eficacia evaluado por un comité independiente bajo las pautas de RECIST v1.1. Los resultados fueron contundentes:

• En el grupo tratado con selpercatinib, la mediana de la SLP no se alcanzó, lo que indica que muchos pacientes continuaban respondiendo favorablemente al tratamiento (IC del 95%: no evaluable [NE], NE).
• En contraste, los pacientes que recibieron cabozantinib o vandetanib presentaron una mediana de SLP de 16.8 meses (IC del 95%: 12.2-25.1)

El análisis demostró que el tratamiento con selpercatinib redujo el riesgo de progresión o muerte en un 72% (HR: 0.280; IC del 95%: 0.165-0.475; p <0.0001).

Las reacciones adversas más comunes reportadas en pacientes tratados con selpercatinib fueron hipertensión, edema, sequedad bucal, fatiga y diarrea (≥25%). Además, las anomalías de laboratorio más frecuentes de grado 3 o 4 fueron disminución de linfocitos, aumento de alanina aminotransferasa, y alteraciones en neutrófilos y creatinina en sangre.

Para pacientes pediátricos de 2 a menos de 12 años, la dosis recomendada se ajusta según la superficie corporal, mientras que, para pacientes mayores de 12 años, se basa en el peso corporal.

Fuente consultada:

FDA approves selpercatinib for RET fusion-positive medullary thyroid cancer. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-selpercatinib-ret-fusion-positive-medullary-thyroid-cancer. Comunicado de prensa. Acceso el 27 de septiembre de 2024.

Noticia redactada por Karem Vázquez
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