Theriva Biologics, Inc. dio a conocer que la FDA otorgó la designación de medicamento pediátrico raro (RPDD, por sus siglas en inglés) a VCN-01 para el tratamiento del retinoblastoma, el tipo más común de cáncer ocular en niños.
VCN-01 es un adenovirus oncolítico sistémico y selectivo que degrada el estroma tumoral. Anteriormente, la FDA otorgadó a VCN-01 la designación de medicamento huérfano para la misma indicación, subrayando así su potencial en el tratamiento de esta rara enfermedad.
Los recientes resultados del ensayo fase I, que evaluó la seguridad y eficacia de VCN-01 intravítreo en pacientes pediátricos con retinoblastoma refractario, fueron considerados positivos por el Comité de Monitoreo del estudio. Estos datos serán fundamentales para el desarrollo de VCN-01 en esta área.
La FDA otorga la designación RPDD a medicamentos para enfermedades raras (que afectan a menos de 200,000 personas en EE.UU.), graves y potencialmente mortales, que afectan principalmente a niños menores de 18 años.
Si la FDA aprueba la solicitud de licencia biológica para VCN-01, Theriva podría recibir un vale de revisión prioritaria, permitiendo una revisión acelerada de cualquier solicitud de comercialización posterior, o la opción de vender o transferir el vale.
Fuente consultada:
Theriva™ Biologics Receives Rare Pediatric Drug Designation by the U.S. FDA for VCN-01 for the Treatment of Retinoblastoma. https://therivabio.com/press_releases/theriva-biologics-receives-rare-pediatric-drug-designation-by-the-u-s-fda-for-vcn-01-for-the-treatment-of-retinoblastoma/. Comunicado de prensa. Acceso el 01 de agosto de 2024.
Noticia redactada por Karem Vázquez
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