Recientemente se otorgó la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA para utidelona en el tratamiento del cáncer de páncreas. Esta es la tercera vez que utidelona recibe este tipo de designación, tras haberla obtenido previamente para metástasis cerebrales por cáncer de mama y para cáncer gástrico. La clasificación como medicamento huérfano, otorgada a fármacos destinados a tratar enfermedades raras o sin opciones terapéuticas eficaces, permite acelerar su desarrollo clínico y regulatorio mediante incentivos como exclusividad de mercado, asistencia regulatoria y beneficios fiscales.

Utidelona, un agente antitumoral desarrollado a partir de biosíntesis, ha mostrado actividad prometedora tanto en estudios preclínicos como en estudios clínicos iniciales. En modelos preclínicos, utidelona demostró una capacidad significativa para inhibir la proliferación y la formación de colonias de células de cáncer pancreático. Además, al combinarse con gemcitabina, se observó una disminución importante del valor de IC50 de gemcitabina, es decir, se potenció su efecto citotóxico sin pérdida de eficacia. Esta combinación mostró mayor actividad antitumoral comparada con el esquema convencional de paclitaxel más gemcitabina.

En el ámbito clínico, los datos preliminares presentados en el Congreso Anual de la Sociedad China de Oncología Clínica en 2024 provienen de un estudio fase II multicéntrico, de un solo brazo, que evalúa la combinación de utidelona y gemcitabina como tratamiento de primera línea en pacientes con cáncer de páncreas avanzado no resecable. Hasta la fecha del corte, se habían enrolado 20 pacientes, todos con enfermedad localmente avanzada o metastásica, sin posibilidad de tratamiento quirúrgico ni local. De los 11 pacientes que completaron su primera evaluación de respuesta, 3 lograron respuesta parcial y 5 mantuvieron enfermedad estable, lo que se traduce en una tasa de respuesta objetiva del 27.27% y una tasa de control de la enfermedad del 72.72%. La mediana de supervivencia global alcanzó los 9.57 meses, lo cual, en este contexto clínico, representa una señal alentadora considerando que muchos pacientes con enfermedad avanzada no alcanzan los 6 meses de supervivencia bajo esquemas tradicionales.

En resumen, aunque los datos aún son preliminares y requieren confirmación en estudios más amplios y controlados, la combinación de utidelona con gemcitabina podría ofrecer una alternativa terapéutica para pacientes con cáncer de páncreas avanzado, especialmente en aquellos que no responden bien a los tratamientos convencionales.

Fuente consultada:

The FDA Granted Orphan Drug Designation to Biostar Pharma’s Utidelone for the Treatment of Pancreatic Cancer. https://www.biostar-pharm.com/en/news/view/269.html. Comunicado de prensa. Acceso el 25 de septiembre de 2025.