La FDA ha otorgado una aprobación acelerada a selpercatinib, un medicamento desarrollado por Eli Lilly, para su uso en pacientes pediátricos de dos años y mayores con cáncer de tiroides metastásico o tumores sólidos que presentan alteraciones en el gen RET.

Selpercatinib ha sido aprobado para tres grupos específicos de pacientes pediátricos con:

• Cáncer medular de tiroides avanzado o metastásico con mutaciones en el gen RET, detectadas mediante una prueba aprobada por la FDA, que requieren terapia sistémica.
• Cáncer de tiroides avanzado o metastásico con fusión del gen RET, detectada mediante una prueba aprobada por la FDA, que requieren terapia sistémica y no responden al tratamiento con yodo radiactivo, en caso de que éste sea apropiado.
• Tumores sólidos localmente avanzados o metastásicos con fusión del gen RET, detectada mediante una prueba aprobada por la FDA, que han progresado tras tratamientos previos o que no tienen otras opciones satisfactorias.

La eficacia de selpercatinib en pacientes pediátricos y adultos jóvenes se evaluó en LIBRETTO-12, un estudio internacional, de un solo brazo y con múltiples cohortes, que incluyó a pacientes de 2 a 20 años con tumores sólidos avanzados o metastásicos relacionados con el gen RET que no respondieron a las terapias disponibles o que no tenían opciones de tratamiento estándar. Los pacientes recibieron selpercatinib por vía oral, con una dosis de 92 mg/m² dos veces al día, hasta la progresión de la enfermedad, la aparición de toxicidades inaceptables u otras razones para la discontinuación del tratamiento.

Los resultados del estudio mostraron una tasa de respuesta global del 48% y una mediana de duración de la respuesta no alcanzada, con un 92% de los respondedores manteniendo la respuesta a los 12 meses. En detalle, se observaron respuestas duraderas en pacientes con cáncer medular de tiroides RET mutado (43% de respuesta) y en aquellos con cáncer de tiroides con fusión del gen RET (60% de respuesta).

Las reacciones adversas más comunes (en más del 25% de los pacientes) incluyeron dolor musculoesquelético, diarrea, dolor de cabeza, náuseas, vómitos, infección por coronavirus, dolor abdominal, fatiga, fiebre y hemorragia. Las anomalías de laboratorio más comunes de grado 3 o 4 fueron niveles bajos de calcio, hemoglobina y neutrófilos.

La dosificación recomendada de selpercatinib para pacientes pediátricos de 2 a menos de 12 años se basa en la superficie corporal, mientras que para pacientes de 12 años en adelante se basa en el peso.

Fuente consultada:
FDA grants accelerated approval to selpercatinib for pediatric patients two years and older with RET-altered metastatic thyroid cancer or solid tumors. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-selpercatinib-pediatric-patients-two-years-and-older-ret-altered. Comunicado de prensa. Acceso el 29 de mayo de 2024.

Noticia redactada por Pamela Mercado
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Noticia revisada por Karem Vázquez