La FDA aprobó un nuevo sistema intravesical de liberación prolongada de gemcitabina que logró una tasa de respuesta completa del 82% en pacientes con cáncer de vejiga no músculo invasivo no respondedores a BCG, ofreciendo una alternativa a la cistectomía

Reciente se aprobó por parte de la FDA un nuevo sistema intravesical de liberación de gemcitabina para el tratamiento del cáncer de vejiga no invasivo que no responde al BCG. Este nuevo enfoque, destinado a pacientes con carcinoma in situ que no han tenido una respuesta favorable a la inmunoterapia intravesical estándar, ofrece una alternativa terapéutica concreta a quienes enfrentan la posibilidad de una cistectomía radical. Hasta ahora, estos pacientes tenían opciones terapéuticas limitadas y pronósticos inciertos si no eran candidatos quirúrgicos o decidían conservar su vejiga.

Este tratamiento está indicado específicamente para adultos con cáncer de vejiga no músculo invasivo que no han respondido al tratamiento con BCG, y que presentan carcinoma in situ, con o sin tumores papilares. La innovación principal radica en su forma de administración: un sistema de liberación controlada que se coloca directamente en la vejiga, permaneciendo en ella durante tres semanas por cada ciclo de tratamiento, hasta completar un máximo de 14 ciclos. A diferencia de las instilaciones vesicales tradicionales que requieren visitas frecuentes al hospital, este sistema permite una liberación sostenida del medicamento en el sitio del tumor, sin necesidad de anestesia general ni hospitalización. El procedimiento se realiza en el consultorio y dura apenas unos minutos.

La eficacia del tratamiento fue respaldada por los resultados del estudio SunRISe-1, un ensayo clínico fase IIb, abierto y de un solo brazo. En este estudio, el 82% de los pacientes alcanzaron una respuesta completa, este dato es especialmente relevante considerando que todos los pacientes incluidos tenían enfermedad refractaria al BCG, lo que usualmente se asocia a baja tasa de respuesta y alta progresión. Además, el 51% de los pacientes que lograron una respuesta completa la mantuvieron durante al menos un año, lo que habla no solo de la eficacia inmediata, sino también de la durabilidad del tratamiento.

Desde el punto de vista de seguridad, los efectos adversos más frecuentes fueron síntomas urinarios, como urgencia, disuria, hematuria e infecciones urinarias, así como algunas alteraciones de laboratorio. Sin embargo, la mayoría fueron manejables y no requirieron interrupción del tratamiento.

En resumen, este nuevo enfoque ofrece una alternativa terapéutica concreta y menos invasiva para pacientes con cáncer de vejiga no músculo invasivo que no responden al BCG, en un contexto clínico donde históricamente la única salida era la cirugía radical. Si bien aún falta ver cómo se posicionará en las guías internacionales, la aprobación acelerada por parte de la FDA y los datos clínicos disponibles sugieren que este tratamiento podría cambiar la práctica médica en este subgrupo de pacientes.

Fuente consultada:

 U.S. FDA approval of INLEXZO™ (gemcitabine intravesical system) set to transform how certain bladder cancers are treated. https://www.multivu.com/johnson-and-johnson/9342851-en-johnson-and-johnson-fda-approval-inlexzo-gemcitabine-intravesical-system. Comunicado de prensa. Acceso el 09 de septiembre de 2025.