NXP800 ha recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA para el tratamiento de cánceres específicos en mujeres, incluidos el cáncer de ovario, de trompas de Falopio y peritoneal primario, en pacientes con deficiencia en la proteína ARID1a. Esta designación se otorga a tratamientos destinados a enfermedades raras que afectan a menos de 200,000 personas en EE. UU., facilitando así su desarrollo y aprobación.

NXP800 es un inhibidor oral de pequeñas moléculas que actúa dirigiéndose a la vía HSF1. En modelos preclínicos, ha demostrado tener efectos antitumorales significativos en el carcinoma ovárico con mutaciones en ARID1a, así como en otros modelos de enfermedad.

En diciembre de 2022, NXP800 también recibió la designación de vía rápida de la FDA para el tratamiento de cáncer ovárico resistente a platino y mutado en ARID1a. En abril de 2023, comenzó un ensayo clínico para evaluar NXP800 en mujeres con cánceres ováricos resistentes a platino y con mutaciones en ARID1a.

El estudio se divide en dos fases. En la fase Ia, se ha evaluado el medicamento con dos esquemas de dosificación: una vez al día, con dosis que varían entre 50 y 150 mg, y dos veces al día, con dosis de 100 y 150 mg. Esta fase se centra en determinar la seguridad y tolerabilidad del medicamento, observando efectos adversos comunes como vómitos, náuseas, diarrea, fatiga, disminución del apetito y pérdida de peso. Hasta abril de 2023, 18 mujeres han recibido al menos una dosis del medicamento, con una duración máxima de tratamiento de 10 meses.

En la fase Ib, se están probando dosis diarias de 50 mg y 75 mg. Esta fase tiene como objetivos principales evaluar la respuesta de la enfermedad usando los criterios RECIST v1.1 y examinar la seguridad del medicamento, incluyendo la incidencia de efectos adversos y anomalías en los laboratorios clínicos. Se inscribieron a mujeres de 18 años o más que presentarán cáncer de ovario resistente a platino con mutaciones en ARID1a. Las participantes debían cumplir con varios criterios, como tener enfermedad medible según los criterios RECIST 1.1, haber experimentado progresión de la enfermedad dentro de los 6 meses posteriores a la terapia basada en platino, tener un estatus de desempeño ECOG de 0 o 1, y haber recibido entre 1 y 5 líneas de terapia sistémica previas, incluyendo al menos un régimen con bevacizumab. Si la paciente tenía una mutación BRCA, debió de haber recibido tratamiento previo con un inhibidor de PARP.

Fuente consultada:

Nuvectis Pharma Announces Orphan Drug Designation Granted by the FDA for NXP800 for the Treatment of ARID1a-deficient Ovarian, Fallopian Tube, and Primary Peritoneal Cancers. https://nuvectis.com/press-release-view/?i=137348. Comunicado de prensa. Acceso el 30 de agosto de 2024.

Noticia redactada por Pamela Mercado
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