La FDA ha concedido la designación de medicamento huérfano a amezalpat (TPST-1120), un antagonista experimental de PPAR⍺, para el tratamiento de pacientes con carcinoma hepatocelular (CHC) en 1L. Esta decisión se fundamenta en los resultados de un estudio clínico fase Ib/II, NCT04524871, que evaluó la combinación de amezalpat con atezolizumab y bevacizumab en pacientes con CHC metastásico o irresecable.

En dicho estudio se incluyeron 40 pacientes que fueron tratados con la combinación que incluía amezalpat y 30 formaron parte del grupo control. La combinación con amezalpat mostró una mejora significativa en la mediana de supervivencia global, alcanzando 21 meses frente a 15 meses en el grupo control (HR=0.65). Además, se destacó que 20 pacientes tratados con la combinación de amezalpat continuaban vivos y en seguimiento al momento del análisis, en comparación con 9 pacientes del grupo control.

Los datos preliminares presentados previamente, con un corte al 20 de abril de 2023, mostraron que el grupo tratado con amezalpat alcanzó una tasa de respuesta objetiva del 30% frente al 13% observado en el grupo control. Entre los pacientes con mutaciones activadoras de beta-catenina, la tasa de respuesta objetiva fue del 43%, mientras que la tasa de control de la enfermedad fue del 100%. Estos resultados destacan la eficacia del tratamiento, tanto en tumores positivos como negativos para PD-L1, con una actividad consistente en ambos casos. En cuanto a seguridad, amezalpat mostró ser bien tolerado, con efectos secundarios comparables a los observados en el grupo control.

En agosto de 2024, la FDA aprobó el diseño de un ensayo clínico fase III para evaluar amezalpat como tratamiento de primera línea en pacientes con CHC irresecable o metastásico. Este ensayo será un estudio internacional, aleatorizado y doble ciego, que comparará la combinación con amezalpat frente al tratamiento estándar actual.

Las actividades para iniciar este ensayo clínico están previstas para el primer trimestre de 2025, con el objetivo de confirmar los beneficios observados en los estudios iniciales. La designación de medicamento huérfano otorgada por la FDA subraya la importancia de opciones terapéuticas innovadoras para esta enfermedad.

Fuente consultada:

Tempest Receives Orphan Drug Designation from the U.S. Food and Drug Administration for Amezalpat to Treat Patients with Hepatocellular Carcinoma (HCC). https://ir.tempesttx.com/news-releases/news-release-details/tempest-receives-orphan-drug-designation-us-food-and-drug. Comunicado de prensa. Acceso el 08 de enero de 2025.

Noticia redactada por Claudia Fernández
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