El 12 de diciembre de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó la combinación de niraparib y acetato de abiraterona, administrada junto con prednisona, para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de próstata sensible a la castración metastásico (CPSCm) portadores de mutaciones deletereas o presuntamente deletereas en BRCA2, identificadas mediante una prueba diagnóstica aprobada por la FDA.

La aprobación se fundamenta en los resultados del ensayo fase III AMPLITUDE, un estudio aleatorizado y doble ciego que incluyó a 696 pacientes con CPSCm y alteraciones en genes de reparación por recombinación homóloga (HRR). Los pacientes fueron asignados en una proporción 1:1 a recibir niraparib más abiraterona y prednisona o placebo más abiraterona y prednisona, manteniéndose en todos los casos la terapia de privación androgénica.

El objetivo primario de eficacia fue la supervivencia libre de progresión radiográfica (SLPr) evaluada por el investigador, con la supervivencia global como objetivo adicional. El estudio mostró una mejora estadísticamente significativa de la SLPr con la combinación de niraparib y abiraterona frente al control en la población global con mutaciones HRR. No obstante, los análisis exploratorios evidenciaron que este beneficio estuvo claramente concentrado en los pacientes con mutación en BRCA2.

En el subgrupo de 323 pacientes con BRCA2 mutado, el hazard ratio para SLPr fue de 0.46 (IC 95%: 0.32–0.66). La mediana de SLPr no fue alcanzable en el brazo tratado con niraparib y abiraterona, mientras que fue de 26 meses en el brazo control. En contraste, en los 373 pacientes sin mutación en BRCA2, el hazard ratio fue de 0.88 (IC 95%: 0.63–1.24), lo que indica que la magnitud del beneficio global estuvo impulsada principalmente por los resultados observados en el subgrupo BRCA2 mutado.

En el primer análisis interino de supervivencia global, se registraron 91 fallecimientos en la población con mutación en BRCA2: 36 eventos (22%) en el brazo de niraparib más abiraterona y 55 eventos (34%) en el brazo control, con datos aún inmaduros.

La información de prescripción incluye advertencias y precauciones relevantes, como el riesgo de síndrome mielodisplásico y leucemia mieloide aguda, mielosupresión, hipopotasemia, retención de líquidos y eventos cardiovasculares, hepatotoxicidad, insuficiencia suprarrenal, hipoglucemia, aumento de fracturas y mortalidad en combinación con radio-223, síndrome de encefalopatía posterior reversible y toxicidad embriofetal.

La dosis recomendada es niraparib 200 mg y abiraterona 1.000 mg por vía oral una vez al día, en combinación con prednisona 5 mg diarios, manteniendo el tratamiento hasta progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Los pacientes deben recibir de forma concomitante un análogo de la hormona liberadora de gonadotropina o haber sido sometidos previamente a orquiectomía bilateral.

Fuente consultada:

FDA approves niraparib and abiraterone acetate plus prednisone for BRCA2-mutated metastatic castration-sensitive prostate cancer. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-niraparib-and-abiraterone-acetate-plus-prednisone-brca2-mutated-metastatic-castration. Comunicado de prensa. Acceso el 12 de diciembre de 2025.