El día de hoy la FDA dio a conocer la aprobación de axatilimab para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos (peso mínimo de 40 kg) con enfermedad de injerto contra huésped (EICH) crónica que hayan progresado con al menos 2 líneas previas de terapia sistémica.

Dicha aprobación fue respaldada por los resultados del estudio fase II, multicéntrico, abierto y aleatorizado, AGAVE-201, el cual evaluó 3 niveles de dosis de axatilimab en esta población de pacientes que requerían tratamiento adicional.

Los pacientes recibieron algunas de las siguientes dosis de axatilimab intravenoso: 0.3 mg/kg cada 2 semanas por hasta 2 años, 1 mg/kg cada 2 semanas por hasta 2 años, o 3 mg/kg cada 4 semanas por hasta 2 años. El objetivo primario del estudio fue la tasa de respuesta global y los objetivos secundarios incluyeron el número de pacientes con una mejora clínicamente significativa en la puntuación normalizada de la escala de síntomas de Lee modificada, la duración de la respuesta, la tasa de respuesta sostenida, la tasa de respuesta específica de órgano y la seguridad.

En cuanto a los resultados, se observó que axatilimab generó una tasa de respuesta global hasta el día 1 del ciclo 7 del 75% (IC del 95%: 64%-84%) entre 79 pacientes que recibieron la dosis recomendada del agente. La mediana de tiempo hasta la primera respuesta fue de 1.5 meses (rango, 0.9-5.1). La mediana de duración de la respuesta calculada desde la primera respuesta hasta la progresión, la muerte o la siguiente terapia sistémica para la EICH crónica, fue de 1.9 meses (IC del 95%: 1.6-3.5). No se produjo ninguna muerte ni inicio de una nueva terapia sistémica en el 60% (IC del 95%: 43%-74%) de los pacientes que respondieron al menos durante 12 meses después de la respuesta.

Finalmente los eventos adversos más comunes que ocurrieron en al menos el 15% de los pacientes, incluidas las anormalidades de laboratorio, fueron: aumento de aspartato aminotransferasa, aumento de alanina aminotransferasa, disminución de fosfato, disminución de hemoglobina, infección viral, dolor musculoesquelético, entre otros.

Fuente consultada:

FDA approves axatilimab-csfr for chronic graft-versus-host disease. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-axatilimab-csfr-chronic-graft-versus-host-disease. Comunicado de prensa. Acceso el 14 de agosto 2024.

Noticia redactada por Claudia Fernández
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