En el estudio fase III ARES se evaluó MaaT013, una microbioterapia alogénica fecal, en pacientes con enfermedad injerto contra huésped aguda (aGvHD, por sus siglas en inglés) con afectación gastrointestinal refractaria a esteroides y ruxolitinib tras trasplante alogénico. El protocolo incluyó vancomicina oral por 2 días y administración rectal de tres dosis del tratamiento en los días 1, 5 y 10, con posibilidad de una dosis adicional posterior al día 28 en caso de respuesta parcial muy buena o superior.

Participaron 66 adultos con aGvHD grado II-IV. La mediana de edad fue de 55.5 años (rango 24-76). El 53% fueron hombres. El 58% presentó grado III y el 33% grado IV. El 86% era resistente a esteroides y el 14% dependiente. Todos refractarios a ruxolitinib. El 77% tuvo afectación exclusivamente gastrointestinal.

El objetivo primario se cumplió con una respuesta global gastrointestinal al día 28 de 62% (41 pacientes) frente al umbral predefinido de 22% (p<0.0001. IC del 95% 0.49 a 0.74). Las respuestas completas fueron 38% (25). Muy buena respuesta parcial 20% (13). Respuesta parcial 5% (3). La respuesta global en todos los órganos al día 28 fue 64% (42) con respuesta completa 36% (24) y muy buena respuesta parcial 18% (12). La respuesta gastrointestinal se mantuvo en 49% al día 56 (31 de 63. IC del 95% 0.36 a 0.62) y 44% al mes 3 (27 de 62. IC del 95% 0.31 a 0.57). La duración media de respuesta fue 6.4 meses (IC del 95% 4.8 a 8.0).

Con una mediana de seguimiento de 140.5 días, la supervivencia global mediana no se alcanzó. La supervivencia estimada fue 59% al mes 6 y 54% al mes 12. Entre quienes respondieron al día 28 la supervivencia fue superior frente a no respondedores: 75% vs 28% al mes 6 y 67% vs 28% al mes 12. La supervivencia mediana no se alcanzó en respondedores y fue 54 días en no respondedores (IC del 95% 24.0 a 116.0).

Se registraron 34 eventos adversos relacionados con el tratamiento en 19 sujetos (29%). En 6 pacientes (9%) se consideraron graves. De 26 fallecimientos totales, uno se atribuyó al tratamiento.

Los hallazgos sugieren actividad clínica con supervivencia prolongada y un perfil de seguridad aceptable en aGvHD gastrointestinal refractaria. El estudio respalda a MaaT013 como alternativa terapéutica basada en microbioterapia para esta población con opciones limitadas.

Fuente consultada:

MaaT013 for ruxolitinib-refractory acute graft-versus-host disease with gastrointestinal involvement: Results from the ARES phase III trial.https://meetings-api.hematology.org/api/abstract/vmpreview/292656. Resumen científico. Acceso el 8 de diciembre de 2025.