La EMA ha concedido la designación de medicamento huérfano a RLS-0071 (pegtarazimod), una terapia experimental desarrollada por ReAlta Life Sciences para el tratamiento de la enfermedad injerto contra huésped (EICH), una complicación grave que puede surgir después de un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas. Esta designación se otorga a medicamentos destinados a enfermedades raras que afectan a menos de 5 personas por cada 10,000 en la Unión Europea, y busca impulsar su desarrollo clínico mediante beneficios regulatorios y posibles incentivos económicos.

La designación de pegtarazimod se basa en datos preliminares de un ensayo clínico fase II actualmente en curso en Estados Unidos, Alemania y España, que incluye pacientes hospitalizados con EICH aguda refractaria a esteroides, una forma particularmente grave y difícil de tratar de la enfermedad. El ensayo está evaluando distintos niveles de dosis y ha reportado resultados iniciales prometedores en la primera cohorte de pacientes. Se espera que nuevos datos estén disponibles en 2026. Cabe destacar que esta misma molécula ya recibió la designación de medicamento huérfano y la designación de vía rápida por parte de la FDA en 2024, lo que subraya su potencial terapéutico a nivel internacional.

Pegtarazimod es un péptido sintético de 15 aminoácidos que actúa sobre dos frentes clave de la inflamación: por un lado, inhibe la activación del complemento a nivel de C1, y por otro, bloquea la actividad de la mieloperoxidasa (MPO) y la formación de trampas extracelulares de neutrófilos (NETs). Estos mecanismos están directamente implicados en la inflamación sistémica y el daño tisular que caracteriza a la EICH aguda, donde las células inmunitarias del donante atacan los tejidos del receptor. A diferencia de los tratamientos actuales basados en inmunosupresión generalizada, pegtarazimod actúa sobre mecanismos específicos de la respuesta inflamatoria, lo que podría traducirse en mayor eficacia con menos efectos adversos, especialmente en pacientes que no responden a la terapia con esteroides. De confirmarse estos resultados, esta terapia podría representar una opción novedosa y más segura para una población con pocas alternativas y alta morbilidad.

Fuente consultada:

ReAlta Life Sciences Receives EMA Orphan Drug Designation for RLS-0071 (pegtarazimod) for the Treatment of Graft-Versus-Host Disease. https://realtalifesciences.com/news/realta-receives-ema-orphan-drug-designation-for-rls-0071-pegtarazimod-for-the-treatment-of-graft-versus-host-disease/. Comunicado de prensa. Acceso el 28 de agosto de 2025.