El día de ayer, 15 de diciembre, la FDA aprobó abatacept para la profilaxis (prevención) de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH aguda, una afección que ocurre cuando la médula ósea del donante o las células madre atacan al receptor del injerto), en combinación con ciertos inmunosupresores. Abatacept se puede usar en adultos y pacientes pediátricos de dos años o más sometidos a un trasplante de células madre hematopoyéticas de un donante no familiar.

Esta es la primera aprobación de la FDA para la prevención de la EICH aguda e incorpora evidencia del mundo real como un componente de la determinación de la efectividad clínica.

La seguridad y eficacia de abatacept en combinación con terapia inmunosupresora en pacientes de seis años o más que se sometieron a un trasplante de células madre de un donante no emparentado compatible o no emparejado se evaluaron en dos estudios separados.

GVHD-1, un estudio doble ciego controlado con placebo de 186 pacientes que se sometieron a un trasplante de células madre de un donante no emparentado compatible y recibieron abatacept o placebo al azar en combinación con los medicamentos inmunosupresores. El estudio midió la supervivencia libre de EICH grave (grado III-IV), la supervivencia global (SG) y la supervivencia libre de EICH de moderada a grave (grado II-IV) seis meses después del trasplante. Si bien la supervivencia de la EICH grave no mejoró significativamente en los pacientes que recibieron abatacept (87%) vs. los pacientes que recibieron un placebo (75%), los pacientes que recibieron abatacept vieron una tasa de SG del 97% vs. el 84% de los pacientes que recibieron un placebo. Para la supervivencia libre de EICH de moderada a grave, los pacientes que recibieron abatacept vieron una tasa del 50% vs. el 32% de los pacientes que recibieron placebo.

Este fue un estudio clínico basado en registros que proporcionó evidencia adicional de efectividad, se llevó a cabo utilizando datos del mundo real del Centro para la Investigación Internacional de Trasplantes de Sangre y Médula en pacientes que se sometieron a un trasplante de células madre de un donante no emparentado no compatible. Este estudio analizó los resultados de 54 pacientes tratados con abatacept para la prevención de EICH aguda, en combinación con fármacos inmunosupresores estándar, vs. a 162 pacientes tratados con fármacos inmunosupresores estándar solos. El estudio midió la SG seis meses después del trasplante. Los pacientes que recibieron abatacept vieron una tasa de SG del 98% vs. el 75% de los pacientes que recibieron inmunosupresión estándar sola.

Los efectos secundarios más comunes de abatacept para la prevención de la EICH aguda incluyen anemia, hipertensión, reactivación del citomegalovirus (CMV)/infección por CMV, fiebre, neumonía, hemorragia nasal, disminución de los niveles de glóbulos blancos específicos llamados linfocitos CD4, aumento de los niveles de magnesio en la sangre y lesión renal aguda. Los pacientes que reciben abatacept deben ser monitoreados para la reactivación del virus de Epstein-Barr de acuerdo con las prácticas institucionales y recibir medicación preventiva para la infección por el virus de Epstein-Barr antes de comenzar el tratamiento y durante los seis meses posteriores al trasplante. Los pacientes también deben ser monitoreados por infección / reactivación por CMV durante los seis meses posteriores al trasplante.

Fuente:
FDA Approves First Drug to Prevent Graft Versus Host Disease. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-prevent-graft-versus-host-disease. Comunicado de prensa. Acceso el 16 de diciembre.

Noticia redactada por Priscila González
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