La FDA, ha aprobado melflufen (melfalán flufenamida) en combinación con dexametasona para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída o refractario que han recibido al menos cuatro líneas de terapia previas y cuya enfermedad es refractaria al menos a un inhibidor de proteasoma, un agente inmunomodulador y un anticuerpo monoclonal dirigido a CD38, siendo la primera combinación de fármaco-péptido aprobada por esta institución.
Este tratamiento ha obtenido una aprobación acelerada basada en el estudio HORIZON, estudio fase II en mieloma múltiple en recaída o refractario.
El estudio HORIZON, que evaluó melflufen IV en combinación con dexametasona, incluyó a pacientes que habían recibido un fuerte tratamiento previo con pronóstico precario. Este estudio multicéntrico de un solo brazo evaluó a 157 pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractario, de los cuales 97 eran refractarios de triple clase y habían recibido al menos cuatro líneas de tratamiento previas. La tasa de respuesta global para los pacientes de este grupo fue del 23.7% y la duración media de la respuesta fue de 4.2 meses. Además, melflufen en combinación con dexametasona demostró actividad en un subconjunto de pacientes con enfermedad extramedular (41%), una enfermedad agresiva y resistente asociada con un mal pronóstico.
Referencia:
FDA approves Oncopeptides’ PEPAXTO® (melphalan flufenamide) for patients with relapsed or refractory multiple myeloma. https://www.oncopeptides.com/en/media/press-releases/fda-approves-oncopeptides-pepaxto–melphalan-flufenamide-for-patients-with-relapsed-or-refractory-multiple-myeloma Comunicado de prensa. Acceso 01 de marzo de 2021.
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