La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado a naxitamab-gqgk 40 mg / 10 ml. en combinación con factor estimulante de colonias de granulocitos-macrófagos (“GM-CSF”), para el tratamiento de pacientes pediátricos de 1 año de edad y mayores y pacientes adultos con neuroblastoma en hueso o médula ósea de alto riesgo recidivante o refractario que han demostrado una respuesta parcial, una respuesta menor o una enfermedad estable a la terapia anterior. Esta indicación está aprobada bajo la regulación de aprobación acelerada basada en la tasa de respuesta global y la duración de la respuesta. La aprobación continua de esta indicación puede depender de la verificación y descripción de los beneficios clínicos en un ensayo confirmatorio. Naxitamab-gqgk es un anticuerpo monoclonal humanizado que se dirige al gangliósido GD2, que está altamente expresado en varios sarcomas y tumores derivados del neuroectodermo. Naxitamab-gqgk se administra a los pacientes tres veces por semana en un entorno ambulatorio y el tratamiento se repite cada cuatro semanas. El producto ha recibido las designaciones Priority Review, Orphan Drug, Breakthrough Therapy y Rare Pediatric Disease de la FDA.

“Hoy es un día importante para los niños que viven con neuroblastoma de alto riesgo refractario / recidivante”, comentó Thomas Gad, fundador, presidente y director general de Y-mAbs Therapeutics. “Es muy emocionante ver que este tratamiento ha pasado de ser una terapia experimental utilizada junto a la cama de mi hija a estar ahora aprobado por la FDA. En nombre de Y-mAbs, quiero agradecer a todos los pacientes y médicos que participaron en nuestros ensayos clínicos y a nuestro socio científico, Memorial Sloan Kettering, por ayudarnos a lograr este objetivo ”.

La aprobación de la FDA de naxitamab-gqgk está respaldada por evidencia clínica de dos estudios fundamentales en pacientes con neuroblastoma de alto riesgo con enfermedad refractaria o recidivante. naxitamab-gqgk parece ser bien tolerado con pocas interrupciones del tratamiento en los ensayos clínicos y los eventos adversos fueron clínicamente manejables.

La FDA otorgó la aprobación bajo la regulación de aprobación acelerada. El ensayo clínico posterior a la comercialización requerido por la FDA para verificar y caracterizar aún más el beneficio clínico es el Estudio 201 en curso, que inscribirá un mínimo de 80 pacientes e informará la tasa de respuesta global, la duración de la respuesta , supervivencia libre de progresión y supervivencia global. La tasa de respuesta global es el criterio de valoración principal del estudio, la duración de la respuesta es el criterio de valoración secundario y la SLP y  SG son criterios de valoración secundarios en el seguimiento a largo plazo.

Se espera que naxitamab-gqgk esté disponible en los Estados Unidos en las próximas semanas.

Fuente:

FDA Approves Y-mAbs’ DANYELZA® (naxitamab-gqgk) for the Treatment of Neuroblastoma.

https://ir.ymabs.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-y-mabs-danyelzar-naxitamab-gqgk-treatment  (Comunicado de prensa) Acceso 30 de noviembre 2020