Blueprint Medicines anunció hoy la aprobación FDA de pralsetinib para el tratamiento de pacientes con cánceres de tiroides con mutación RET. La aprobación acelerada amplía las indicaciones etiquetadas para pralsetinib para incluir a pacientes adultos y pediátricos de 12 años de edad o mayores con cáncer medular de tiroides (CMT) avanzado o metastásico con mutación RET que requieren terapia sistémica, o con cáncer de tiroides avanzado o metastásico con fusión RET positiva que requieran terapia sistémica y que sean refractarios a yodo radiactivo (si el yodo radiactivo es apropiado).

Pralsetinib es una terapia oral que se administra una vez al día.

En el estudio fase 1/2 ARROW, pralsetinib mostró una eficacia duradera y, en general, fue bien tolerado en pacientes con cánceres de tiroides alterados por RET con o sin terapia sistémica previa. A principios de este año, la FDA otorgó la aprobación acelerada a pralsetinib para el tratamiento de adultos con cáncer de pulmón de células no pequeñas (CPCNP) metastásico con fusión RET positiva detectado por una prueba aprobada por la FDA.

Esta aprobación se basa en los resultados de eficacia y seguridad del ensayo ARROW en 55 pacientes con CMT RET mutado,  previamente tratado con cabozantinib o vandetanib, la tasa de respuesta global (ORR, por sus siglas en inglés) fue del 60% (IC del 95%: 46%, 73% ) y no se alcanzó la mediana de duración de la respuesta (DOR, por sus siglas en inglés) (IC del 95%: 15.1 meses, no estimable). En 29 pacientes sin tratamiento previo con cabozantinib y vandetanib con CMT con mutación RET que no eran candidatos para la terapia sistémica estándar según el protocolo del estudio, la ORR fue del 66% (IC del 95%: 46%, 82%) y no se alcanzó la DOR mediana (IC del 95%: no estimable, no estimable). Además, la ORR fue del 89 por ciento (IC del 95%: 52%, 100%) en nueve pacientes con cáncer de tiroides con fusión RET positiva y no se alcanzó la DOR mediana (IC del 95%: no estimable, no estimable). En los pacientes del ensayo ARROW de todos los tipos de tumores alterados por RET, las reacciones adversas más frecuentes (≥25%) fueron estreñimiento, hipertensión, fatiga, dolor musculoesquelético y diarrea.

La aprobación continua de pralsetinib para cánceres tiroideos avanzados o metastásicos alterados por RET puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en los ensayos confirmatorios.

Fuente:

Blueprint Medicines Announces FDA Approval of GAVRETO™ (pralsetinib) for the Treatment of Patients with Advanced or Metastatic RET-Mutant and RET Fusion-Positive Thyroid Cancer.

http://ir.blueprintmedicines.com/news-releases/news-release-details/blueprint-medicines-announces-fda-approval-gavretotm-0 (Comunicado de prensa) Acceso 2 de diciembre 2020