Agosto 30, 2025
Feocromocitoma o paraganglioma localmente avanzado, irresecable o metastásico: FDA aprueba belzutifán en pacientes adultos o pediátricos
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Mayo 15, 2025

Feocromocitoma o paraganglioma localmente avanzado, irresecable o metastásico: FDA aprueba belzutifán en pacientes adultos o pediátricos

Mayo 15, 2025

La FDA aprobó belzutifán para el tratamiento de adultos y pacientes pediátricos ≥12 años con feocromocitoma o paraganglioma (PPGL, por sus siglas en inglés) localmente avanzado, irresecable o metastásico. Se trata de la primera aprobación de una terapia oral para esta indicación.

La aprobación se basó en los resultados del estudio LITESPARK-015, ensayo abierto y multicohorte, donde la cohorte A1 incluyó 72 pacientes con PPGL confirmado histológicamente y enfermedad avanzada no susceptible de cirugía. Los pacientes debían tener hipertensión controlada sin cambios recientes en tratamiento antihipertensivo.

Resultados de eficacia:

  • Tasa de respuesta objetiva (TRO): 26% (IC del 95%: 17-38).
  • Mediana de duración de respuesta: 20.4 meses (IC del 95%: 8.3, no alcanzada).
  • Reducción ≥50% en al menos un antihipertensivo mantenido ≥6 meses: 32% de los pacientes en tratamiento basal (19/60; IC del 95%: 20-45).

Las reacciones adversas más frecuentes (≥25%) fueron anemia, fatiga, dolor musculoesquelético, linfopenia, elevación de transaminasas, hipercalcemia, disnea, hiperpotasemia, leucopenia, cefalea, elevación de fosfatasa alcalina, mareo y náusea.

Dosificación:

  • Adultos: 120 mg por vía oral una vez al día.
  • Pediátricos ≥12 años:
    • ≥40 kg: 120 mg por vía oral diarios.
    • <40 kg: 80 mg por vía oral diarios.

El tratamiento debe continuarse hasta progresión o toxicidad inaceptable.

Fuente consultada:

FDA approves belzutifan for pheochromocytoma or paraganglioma. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-belzutifan-pheochromocytoma-or-paraganglioma. Comunicado de prensa. Acceso el 15 de mayo de 2025.

 

Noticia redactada por Karem Vázquez
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