La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano a cintredekin besudotox (IL13-PE38QQR) para el tratamiento de glioblastoma multiforme, un tumor cerebral agresivo con escasas opciones terapéuticas.
Cintredekin besudotox es una proteína citotóxica que se une al receptor IL13α2, expresado de forma selectiva en células de glioblastoma. Este mecanismo permite destruir las células tumorales y reducir el impacto sobre el tejido cerebral sano. Para optimizar su acción, la administración se realiza a través de un sistema de infusión por convección, que permite sortear la barrera hematoencefálica y alcanzar concentraciones terapéuticas directamente en las zonas infiltradas del cerebro. Esta estrategia busca mejorar la eficacia de la terapia en comparación con fármacos administrados por vía sistémica, cuya penetración en el tejido tumoral es limitada.
Cada año más de 12 000 personas en Estados Unidos reciben un diagnóstico de glioblastoma. La supervivencia media se estima en 12 a 18 meses y la tasa de supervivencia a 5 años es de 5%. El estándar de tratamiento incluye cirugía máxima posible seguida de radioterapia y temozolomida. Desde la aprobación de este último en 2005 no se han registrado avances significativos que modifiquen el pronóstico de la enfermedad.
La designación de medicamento huérfano ofrece beneficios regulatorios como créditos fiscales para investigación clínica, exención de ciertas tasas regulatorias y siete años de exclusividad de mercado si la terapia obtiene aprobación final. Estos incentivos buscan favorecer el desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedades poco frecuentes.
Fuente consultada:
Precision NeuroMed Granted FDA Orphan Drug Designation by U.S. FDA for Treatment of Glioblastoma Multiforme (GBM). Comunicado de prensa. Precisión NeuroMed; acceso el 8 de octubre de 2025. https://precisionneuromed.com/fda-orphan-drug-designation-for-gbm/
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Noticia redactada por Sergio Gutiérrez
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