Resultados mostraron una tasa de respuesta global (TRG) del 64% y una tasa de beneficio clínico del 91% en 69 pacientes muy pretratados, evaluables con la evaluación de la respuesta para neurooncología (RANO, por sus siglas en inglés).

Day One Biopharmaceuticals, anunció resultados positivos de 1L del estudio en curso, abierto y pivotal, fase II, FIREFLY-1, que evaluó el agente en investigación, tovorafenib, como monoterapia en glioma pediátrico de bajo grado recurrente o progresivo.

Se presentarán datos adicionales en una próxima reunión médica en el segundo trimestre de 2023.

El objetivo primario fue la TRG según los criterios de RANO evaluados por una revisión central independiente cegada. Los resultados principales al 28 de septiembre de 2022 incluyeron:

Entre 69 pacientes RANO-evaluables:

• La TRG fue del 64% y la tasa de beneficio clínico fue del 91% (respuesta completa + respuesta parcial/respuesta parcial no confirmada + enfermedad estable).
  • El 4% (n=3) confirmaron respuestas completas.
  • El 59% (n=41) respuestas parciales (31 confirmadas y 10 no confirmadas).
  • El 28% (n=19) pacientes con enfermedad estable.
• El 86% (n=59) de los pacientes tenían una alteración de la fusión BRAF, para la cual no existen terapias sistémicas aprobadas, mientras que el 14% restante (n=10) tenía una mutación BRAF.

Los datos de seguridad, basados en 77 pacientes tratados, indicaron que tovorafenib en monoterapia fue generalmente bien tolerado. Los efectos secundarios más comunes fueron cambio en el color del cabello (75%), aumento de la creatina fosfoquinasa (64%), anemia (46%), fatiga (42%) y erupción maculopapular (42%).

Entre un total de 77 pacientes tratados:

• Los participantes fueron fuertemente pretratados, con una mediana de tres líneas previas de terapia sistémica (rango: 1-9).
• La mediana de duración del tratamiento con tovorafenib fue de 8.4 meses, con un 77% (n=59) de los pacientes en tratamiento en el momento del corte de datos.
• Casi el 60% (n=46) de los pacientes ya habían recibido al menos un inhibidor de MAPK previo antes de participar en el estudio.

El estudio está evaluando tovorafenib como monoterapia una vez a la semana en pacientes de 6 meses a 25 años con glioma pediátrico de bajo grado recurrente o progresivo. El estudio se está llevando a cabo en colaboración con el Consorcio de Neurooncología Pediátrica del Pacífico y está diseñado para respaldar la posible aprobación regulatoria de tovorafenib.

Fuente: Day One Announces Topline Data from Pivotal Phase 2 FIREFLY-1 Trial Demonstrating Meaningful Responses with Tovorafenib (DAY101) in Recurrent or Progressive Pediatric Low-Grade Glioma https://ir.dayonebio.com/news-releases/news-release-details/day-one-announces-topline-data-pivotal-phase-2-firefly-1-trial Comunicado de prensa. Acceso el 09 de enero de 2023.

Noticia redactada por Valeria Portocarrero
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