Durante una extensión de 24 semanas del estudio, los pacientes que recibieron iptacopan mantuvieron mejoras sostenidas en los niveles de hemoglobina (Hb), evitaron transfusiones y experimentaron una reducción en la fatiga, incluso aquellos que cambiaron de inhibidores de C5 (anti-C5) a iptacopan

ASH 2023: se informaron los resultados finales del estudio APPLY-PNH después de un periodo de extensión de 24 semanas en el cual todos los pacientes recibieron monoterapia con iptacopan.

Se aleatorizaron pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) (media de Hb <10 g/dL, recibiendo terapia anti-C5 durante ≥6 meses) para recibir iptacopan 200 mg dos veces al día o continuar con su régimen anti-C5 durante 24 semanas. Luego, los pacientes podían optar por ingresar a un periodo de extensión; los pacientes en el brazo de iptacopan recibieron iptacopan durante otras 24 semanas y los que estaban recibiendo anti-C5 cambiaron a monoterapia con iptacopan.

Hallazgos del estudio revelaron que, durante el periodo de extensión, 95 pacientes recibieron iptacopan, con resultados positivos sostenidos observados tanto en el brazo original de iptacopan como en aquellos que cambiaron de la terapia anti-C5 a iptacopan. Las mejoras incluyeron niveles más altos de hemoglobina, puntuaciones mejoradas en la Evaluación Funcional de la Terapia de Enfermedades Crónicas – Fatiga (FACIT-F), reducción en los recuentos de reticulocitos y una notable tasa de prevención de transfusiones.

Además, el cambio de la terapia anti-C5 a iptacopan demostró mejoras rápidas en los niveles de hemoglobina, puntuaciones de fatiga y recuentos de reticulocitos, comparables a los observados en el brazo de iptacopan. Esto respalda los posibles beneficios de la transición desde los inhibidores de C5 hacia la monoterapia con iptacopan.

Fuente consultada:

Risitano AM, Kulasekararaj A, Roth A, et al. Factor B inhibition with oral iptacopan monotherapy demonstrates sustained long-term efficacy and safety in anti-C5-treated patients (pts) with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) and persistent anemia: final 48-week results from the multicenter, phase III APPLY-PNH trial. Presentado en la Reunión Anual y Exposición de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) de 2023; del 9 al 12 de diciembre; San Diego, CA; abstract 571.

Noticia redactada por Pamela Mercado
Para aclaraciones y comentarios contactar al correo [email protected]