Se dio a conocer que la FDA otorgó la aprobación acelerada de lisocabtagene maraleucel, para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia linfocítica crónica (LLC) o linfoma linfocítico pequeño (SLL, por sus siglas en inglés) en recaída o refractario (R/R) que hayan recibido previamente 2 líneas de terapia incluido un inhibidor de BTK y un inhibidor de BCL-2.

Dicha aprobación fue basada en los datos del estudio fase I/II, abierto, de un solo brazo, TRANSCEND CLL 004, en donde la decisión regulatoria se sustentó en los datos de la tasa de respuesta (TR) y la duración de la respuesta (DDR). Es importante señalar que todos los pacientes habían recibido previamente un inhibidor de BTK; el 88% fueron refractarios, el 1.5% recayeron y el 11% fueron intolerantes. Todos los pacientes habían recibido previamente un inhibidor de BCL-2, en donde el 92% fueron refractarios y el 6% intolerantes. De igual forma el 83% de los pacientes tenían una enfermedad refractaria a su última terapia.

Las medidas clave de eficacia incluyeron la tasa de respuesta objetiva (TRO) (que comprende las tasas de remisión completa y de respuesta parcial) y la DDR según la evaluación del comité de revisión independiente.

En el estudio se observó que la terapia de células CAR-T (n=65) mostró una tasa de respuesta completa del 20% (IC del 95%: 11.1%-31.8%), ahora bien, en el momento de la fecha de corte de los datos, aquellos pacientes que lograron una respuesta completa experimentaron una mediana de DDR que aún no se había alcanzado (IC del 95% 15 meses-NA). La tasa de DDR a 12 meses fue del 100% en estos pacientes, y la tasa a 18 meses fue del 87.5 % (IC del 95%: 38.7 %-98.1%).

Por otro lado, la TRO experimentada con lisocabtagene maraleucel fue del 45% (IC del 95%, 32.3 %-57.5%) y la mediana de DDR fue de 35.3 meses (IC del 95%, 12.4-NA). La mediana del tiempo hasta la primera respuesta fue de 1.1 meses (rango 0.8-17.4) y la mediana del tiempo hasta la primera respuesta completa fue de 3.0 meses (rango 1.1-17.9).

En cuanto a la enfermedad mínima residual no hubo pruebas estadísticas pero se observó que en los pacientes que lograron respuesta completa (n=13) con lisocabtagene maraleucel la tasa de negatividad fue del 100% (IC del 95%: 75.3%-100%) y 92.3% (IC del 95%: 64%-99.8%) en sangre periférica y médula ósea, respectivamente.

Finalmente, en cuanto a los eventos adversos presentados los más comunes fueron neutropenia febril, taquicardia, náuseas, diarrea, entre otros.

Fuente consultada:

U.S. FDA Approves Bristol Myers Squibb’s Breyanzi ® as the First and Only CAR T Cell Therapy for Adults with Relapsed or Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL) or Small Lymphocytic Lymphoma (SLL). https://news.bms.com/news/corporate-financial/2024/U.S.-FDA-Approves-Bristol-Myers-Squibbs-Breyanzi–as-the-First-and-Only-CAR-T-Cell-Therapy-for-Adults-with-Relapsed-or-Refractory-Chronic-Lymphocytic-Leukemia-CLL-or-Small-Lymphocytic-Lymphoma-SLL/default.aspx. Comunicado de prensa. Acceso el 15 de marzo 2024.

Noticia redactada por Claudia Fernández

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