Revumenib demostró resultados clínicamente significativos en pacientes con leucemia aguda (LA) KMT2Ar tratada previamente

ASH 2023: se presentaron los resultados de eficacia y seguridad de Augment-101, un estudio fase I/II, abierto, de escalación y expansión de dosis de revumenib en pacientes con LA KMT2Ar recurrente/refractaria.

Los objetivos primarios de la fase II fueron la seguridad y tolerabilidad de revumenib y la tasa de respuesta completa (RC) + RC con recuperación hematológica parcial (RCh). Los objetivos secundarios incluyeron la tasa de RC compuesta (RCc) y la tasa de respuesta global (TRG). Se llevó a cabo un análisis intermedio planificado de pacientes adultos y pediátricos con LA KMT2Ar.

Después de una mediana de seguimiento de 6.1 meses, el 22.8% de los pacientes (IC del 95%: 12.7-35.8) alcanzaron una RC + RCh, superando el límite predefinido de eficacia para la población combinada de KMT2Ar; la tasa de RC + RCh fue similar en pacientes adultos y pediátricos. La mediana de duración de RC + RCh fue de 6.4 meses (IC del 95%: 3.4-no alcanzado). La tasa de CRc fue de 43.9% (IC del 95%: 30.7-57.6); la TRG fue del 63.2% (IC del 95%: 49.3-75.6).

Los eventos adversos relacionados con el tratamiento más comunes (≥20%) fueron náuseas (27.7%), síndrome de diferenciación (26.6%) y prolongación del intervalo QTc (23.4%). En general, el 6.4% de los pacientes interrumpió el tratamiento debido a eventos adversos y no hubo interrupción debido al síndrome de diferenciación o la prolongación del intervalo QTc.

En el análisis intermedio, este estudio pivotal cumplió con el objetivo primario; las cohortes de KMT2Ar se detuvieron anticipadamente debido a la eficacia.

Fuente consultada:
Aldoss, I. (2023, 12 diciembre). Revumenib Monotherapy in Patients with Relapsed/Refractory KMT2AR Acute Leukemia: Topline Efficacy and safety results from the Pivotal Augment-101 Phase 2 study. https://ash.confex.com/ash/2023/webprogram/Paper192042.html

Noticia redactada por Ximena Armenta
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