La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el 13 de noviembre de 2025 el inhibidor de menina ziftomenib para adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) en recaída o refractaria con mutación susceptible en NPM1, sin opciones terapéuticas satisfactorias.
La aprobación se sustentó en los resultados del estudio KO-MEN-001, un ensayo abierto, multicéntrico y de un solo brazo, que incluyó a 112 adultos con LMA con mutación NPM1 identificada por secuenciación de nueva generación o reacción en cadena de la polimerasa. Las mutaciones incluyeron los tipos A, B, D y otras con localización citoplasmática de la proteína NPM1. La mediana de seguimiento fue de 4.2 meses (rango 0.1 a 41.2).
La tasa combinada de remisión completa (RC) y RC con recuperación hematológica parcial (RCh) fue de 21.4% (IC del 95%: 14.2-30.2). La duración mediana de RC+RC h fue de 5 meses (IC del 95%: 1.9-8.1). La tasa de RC fue de 17.0% (IC del 95%: 10.5-25.2) y la de RCh de 4.5% (IC del 95%: 1.5-10.1). Entre los 66 pacientes dependientes de transfusión de eritrocitos y/o plaquetas al inicio, 14 (21.2%) alcanzaron independencia transfusional durante un periodo de 56 días posterior. De los 46 pacientes independientes de transfusión al inicio, 12 (26.1%) mantuvieron dicha independencia durante cualquier periodo de 56 días posteriores.
En cuanto a seguridad, la información de prescripción incluye advertencias y precauciones sobre síndrome de diferenciación, prolongación del intervalo QTc y toxicidad embrio-fetal. La dosis recomendada de ziftomenib es de 600 mg por vía oral una vez al día hasta progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.
Estos resultados respaldan la actividad clínica de ziftomenib en LMA con mutación NPM1 en recaída o refractaria, proporcionando una opción terapéutica dirigida en esta población con necesidad médica no cubierta.
Fuente consultada:
“FDA approves ziftomenib for relapsed or refractory acute myeloid leukemia with a NPM1 mutation.” https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-ziftomenib-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-npm1-mutation?utm_medium=email&utm_source=govdelivery. Comunicado de prensa. Acceso el 13 de noviembre de 2025.
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