Cellectis recibió dos designaciones por parte de la FDA para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (LLA), UCART22 ha sido distinguido con el estatus de Medicamento Huérfano y el estatus de Enfermedad Pediátrica Rara.
UCART22 es un producto candidato de células CAR-T alogénicas que se dirige a CD22, y está siendo evaluado en el estudio BALLI-01, un ensayo fase I/II diseñado para analizar la seguridad, expansión, persistencia y actividad clínica de UCART22 en pacientes con LLA en recaída o refractaria. Los datos preliminares presentados en diciembre de 2023 fueron prometedores, mostrando una tasa de respuesta del 67% para UCART22-P2, comparada con el 50% para UCART22-P1.
La FDA otorga el estatus de Medicamento Huérfano a medicamentos destinados a tratar enfermedades raras que afectan a menos de 200,000 personas en EE. UU., mientras que la Enfermedad Pediátrica Rara se concede para enfermedades graves que afectan principalmente a individuos menores de 18 años. Ambos estatus pueden acelerar y reducir los costos del desarrollo y comercialización de nuevos tratamientos, y la Enfermedad Pediátrica Rara puede resultar en una revisión prioritaria en el proceso de aprobación.
Cellectis anticipa ofrecer actualizaciones sobre el progreso del estudio BALLI-01 a finales de 2024.
Fuente consultada:
FDA Grants Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designation Status to Cellectis’ UCART22 product candidate for Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL) Treatment. https://www.cellectis.com/en/press/fda-grants-orphan-drug-and-rare-pediatric-disease-designation-status-to-cellectis-ucart22-product-candidate-for-acute-lymphoblastic-leukemia-all-treatment/. Comunicado de prensa. Acceso el 26 de julio de 2024.
Noticia redactada por Karem Vázquez
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