En estudios fase II, los beneficios clínicos de galinpepimut-S (GPS) fueron significativamente mayores en pacientes más jóvenes, lo cual era previsible debido a que su mecanismo de acción activa el sistema inmunológico, el cual suele estar más robusto en esta población, especialmente en niños

SELLAS Life Sciences Group ha anunciado que la FDA ha otorgado la designación de enfermedad pediátrica rara a su tratamiento GPS para la leucemia mieloide aguda (LMA) pediátrica.

GPS es un inmunoterapéutico dirigido a Wilms Tumor-1 (WT1) y se está investigando actualmente en el estudio clínico fase III REGAL, que evalúa su eficacia en pacientes adultos con LMA. En ensayos anteriores fase II, GPS demostró ser prometedor, especialmente en pacientes más jóvenes, lo que sugiere que su mecanismo de acción, que se basa en la mediación del sistema inmunológico, podría ser más efectivo en este grupo.

Los resultados de los estudio clínicos han mostrado una mediana de supervivencia global de 67.6 meses en pacientes adultos que lograron la primera remisión completa, con un perfil de seguridad favorable. En particular, los pacientes más jóvenes mostraron tasas de supervivencia aún mejores, ya que más de la mitad permanecieron vivos y libres de leucemia durante más de cinco años tras iniciar el tratamiento.

Esta designación representa un paso significativo hacia el desarrollo de nuevas opciones de tratamiento para la LMA pediátrica, una enfermedad con un pronóstico desafiante y pocas alternativas terapéuticas efectivas.

Referencia:
SELLAS Announces U.S. FDA Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) Granted to Galinpepimut-S (GPS) for the Treatment of Pediatric Acute Myeloid Leukemia. https://ir.sellaslifesciences.com/news/News-Details/2024/SELLAS-Announces-U.S.-FDA-Rare-Pediatric-Disease-Designation-RPDD-Granted-to-Galinpepimut-S-GPS-for-the-Treatment-of-Pediatric-Acute-Myeloid-Leukemia/default.aspx. Comunicado de prensa. Acceso el 17 de octubre de 2024.

Noticia redactada por Pamela Mercado
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