El estudio AUGMENT-101 se detuvo tempranamente, ya que alcanzó su objetivo primario en pacientes adultos y pediátricos, logrando una tasa de remisión completa (RC) o RC con recuperación hematológica parcial

El día de hoy, Syndax Pharmaceuticals ha anunciado resultados positivos del estudio AUGMENT-101 de revumenib, un inhibidor de menina de primera clase, en pacientes adultos y pediátricos con leucemia mieloide aguda (LMA) y leucemia linfoblástica aguda (LLA) que tienen un reordenamiento del gen KMT2A (KMT2Ar) y están en estado de recaída o refractarios (R/R).

AUGMENT-101, es un estudio abierto, fase I/II diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia de revumenib administrado por vía oral. La fase I del estudio incluyó dos grupos de pacientes basados en el uso concurrente de un inhibidor potente de CYP3A4. El grupo A incluyó a pacientes que no tomaron el inhibidor CYP3A4, mientras que el grupo B incluyó a aquellos que sí lo tomaron. La parte fundamental de la fase II inscribió a pacientes R/R con LMA con mutación NPM1, pacientes con LMA KMT2Ar y pacientes con LLA KMT2Ar. El estudio cumplió su objetivo primario en la etapa de análisis intermedio del protocolo, logrando una tasa RC o RC con recuperación hematológica parcial del 23% (13/57; IC del 95%: 12.7, 35.8, valor p unilateral = 0.0036) entre los pacientes evaluables de eficacia en la cohorte de LMA KMT2Ar. Las respuestas de RC/recuperación hematológica parcial fueron duraderas (24.5%), con una mediana de duración de 6.4 meses (IC del 95%: 3.4, NR). Además, la mayoría de los pacientes que lograron una RC/recuperación hematológica parcial fueron negativos para enfermedad residual mínima. Los objetivos secundarios que se incluyeron fueron la duración de la respuesta y la supervivencia global.

La tasa de respuesta global en los pacientes evaluables fue del 63% (IC del 95%: 49.3, 75.6), y un porcentaje significativo de pacientes que lograron una respuesta global se sometió a trasplante de células madre hematopoyéticas, con algunos recibiendo mantenimiento con revumenib después del trasplante.

Estos resultados son prometedores para el tratamiento de una población de pacientes que actualmente tienen opciones limitadas, y revumenib muestra un potencial significativo como una terapia efectiva para estas leucemias agudas difíciles de tratar.

Fuente consultada:

Syndax Announces Pivotal AUGMENT-101 Trial of Revumenib in Relapsed/Refractory KMT2Ar Acute Leukemia Meets Primary Endpoint and Stopped Early for Efficacy Following Protocol-Defined Interim Analysis. https://ir.syndax.com/news-releases/news-release-details/syndax-announces-pivotal-augment-101-trial-revumenib. Comunicado de prensa. Acceso el 02 de octubre de 2023.

Noticia redactada por Karem Vázquez
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