El día de ayer Immune-Onc Therapeutics Inc., dio a conocer que la FDA otorgó la designación de medicamento huérfano para IO-202, un anticuerpo con una unión específica y de alta afinidad al subgrupo B4 del receptor similar a la inmunoglobulina de los leucocitos (LILRB4) que funciona como terapia dirigida en enfermedades autoinmunes, inflamatorias y hematológicas.

IO-202 en combinación con azacitidina se encuentra actualmente en un estudio clínico de expansión de dosis de fase I, que evaluó la actividad de IO-202 administrado por vía intravenosa y IO-202 + azacitidina ± venetoclax en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) con diferenciación monocítica y en pacientes con leucemia mielomonocítica crónica (LMMC). Los objetivos primarios fueron la seguridad y tolerabilidad, los objetivos secundarios incluyeron farmacocinética, tasas de respuesta e incidencia de anticuerpos antidroga contra IO-202.

Los resultados de eficacia fueron:

• Monoterapia y terapia combinada con IO-202: eficacia tanto en pacientes con LMA como en pacientes con LMMC.
• LMA: 1 de cada 2 pacientes con alta expresión de LILRB4 logró una remisión completa durante más de 10 meses (el otro recibió una dosis baja de 1 mg/kg), en una población con una media de supervivencia de 3 meses.
• LMMC: 3 de cada 5 pacientes lograron beneficios clínicos, incluida una respuesta óptima de la médula ósea.

En cuanto a la seguridad, los pacientes que recibieron monoterapia y la combinación experimentaron eventos adversos emergentes del tratamiento (EAETs) de cualquier grado a tasas del 100%, respectivamente. Los pacientes en ambos grupos experimentaron EAETs:

• Grados 3 a 5: 90.3% vs. 86.7%
• Que llevaron a la interrupción del tratamiento: 16.1% vs. 6.7%
• Graves: 77.4% vs. 66.7%
• Que llevaron a la muerte: 25.8% vs. 13.3%. Es importante destacar que ninguna muerte fue atribuida a la administración de IO-202, no se reportaron toxicidades limitantes de dosis y no se alcanzó la dosis máxima tolerada.

De igual manera, la FDA otorgó a IO-202 designaciones de vía rápida para el tratamiento de pacientes con LMA en recaída/refractaria (R/R) y para el tratamiento de LMMC R/R.

Fuente consultada:
Immune-Onc Therapeutics Announces Orphan Drug Designation Granted by USFDA for IO-202 (Anti-LILRB4) for the Treatment of Chronic MyelomonocyticLeukemia (CMML). https://www.immune-onc.com/pr-posts/immune-onc-therapeutics-announces-orphan-drug-designation-granted-by-usfda-for-io-202-anti-lilrb4-for-the-treatment-of-chronic-myelomonocytic-leukemia-cmml. Comunicado de prensa. Acceso el 22 de febrero de 2024.

Noticia redactada por Ximena Armenta
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