La FDA reconoció una necesidad médica no cubierta tras resultados que mostraron reducción esplénica clínicamente relevante en 16 de 26 pacientes tratados
La FDA otorgó la designación de medicamento huérfano a zavabresib (OPN-2853), un inhibidor BET en investigación para el tratamiento de la mielofibrosis.
Zavabresib pertenece a la clase de los inhibidores BET (bromodomain and extra-terminal), una familia de fármacos que actúa sobre la regulación de la expresión génica implicada en la proliferación y supervivencia de células malignas. En mielofibrosis, el compuesto se está evaluando como terapia añadida a ruxolitinib, un inhibidor de JAK que constituye el tratamiento estándar, aunque una proporción significativa de pacientes pierde respuesta con el tiempo.
La evidencia clínica más reciente procede del estudio PROMise, un ensayo fase I desarrollado por la Universidad de Oxford en colaboración con Cancer Research UK, que incluye a pacientes con mielofibrosis refractaria o con fallo previo a ruxolitinib. En una actualización presentada en el congreso de la American Society of Hematology (ASH) en diciembre de 2025, 16 de 26 pacientes evaluables (61.5%) tratados con la combinación de zavabresib más ruxolitinib alcanzaron una reducción del tamaño del bazo de al menos 50% frente al valor basal.
La reducción esplénica es un marcador clínico relevante en mielofibrosis, ya que el aumento del bazo se asocia con dolor abdominal, saciedad precoz, citopenias y deterioro de la calidad de vida. En pacientes que ya han fracasado a inhibidores de JAK, tasas de respuesta de este nivel suelen ser poco frecuentes, lo que subraya el interés de estos datos preliminares.
Aunque la designación huérfana no equivale a una aprobación, sí reconoce una necesidad médica no cubierta en una enfermedad con pronóstico limitado y opciones terapéuticas escasas en fases avanzadas. El desarrollo de zavabresib continuará ahora con estudios adicionales destinados a confirmar su impacto sobre síntomas, control de la enfermedad y resultados a largo plazo.
Fuente consultada:
Opna Bio Announces Orphan Drug Designation Granted to OPN-2853 (Zavabresib) for the Treatment of Myelofibrosis. https://www.opnabio.com/opna-bio-announces-orphan-drug-designation-granted-to-opn-2853-zavabresib-for-the-treatment-of-myelofibrosis/. Comunicado de prensa. Acceso el 21 de enero de 2026.
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