Los resultados indican una diferencia del 30% entre los pacientes que no respondieron a ruxolitinib y que lograron una reducción del volumen del bazo de al menos 35% (SVR35) con fedratinib, en comparación con aquellos que recibieron la mejor terapia disponible

Recientemente se publicaron los resultados del estudio FREEDOM2 el cual evalúa la eficacia y seguridad de fedratinib, un inhibidor de JAK, en pacientes con mielofibrosis que no han respondido a ruxolitinib. Los datos sugieren que fedratinib es una opción efectiva y segura para este grupo de pacientes, mostrando una mejora significativa en la reducción del tamaño del bazo.

FREEDOM2 es un ensayo multicéntrico, abierto, aleatorizado y controlado, fase III, que incluyó 201 pacientes. Los participantes, con mielofibrosis de riesgo intermedio-2 o alto, se asignaron aleatoriamente (2:1) para recibir fedratinib (400 mg/día; n= 134) o la mejor terapia disponible (n= 67). El objetivo primario fue la proporción de pacientes que alcanzaron una SVR35 al final del ciclo 6 en la población por intención de tratar.

Al corte de datos, la mediana de seguimiento de supervivencia fue de 64.5 semanas. Al final del ciclo 6, 36% de los pacientes en el grupo de fedratinib alcanzaron SVR35, en comparación con solo 6% en el grupo control (IC del 95%: 20-39; p <0.0001).

Durante los primeros 6 ciclos, el 40% de los pacientes en el grupo de fedratinib y el 12% en el grupo de mejor terapia disponible experimentaron eventos adversos de grado 3 o mayor, siendo la anemia (9% en ambos grupos) y la trombocitopenia (12% en fedratinib vs. 3% en el control) los más comunes. Los eventos adversos gastrointestinales fueron más frecuentes en el grupo de fedratinib, pero principalmente de grado 1 o 2 y menos comunes que en estudios anteriores. Además, 28 pacientes (21%) en el grupo de fedratinib y 3 (4%) en el grupo control tuvieron niveles bajos de tiamina, aunque solo un caso de deficiencia se registró tras la suplementación profiláctica. Un paciente en el grupo de fedratinib falleció por insuficiencia renal aguda, sospechosa de estar relacionada con el tratamiento, mientras que no hubo muertes relacionadas en el grupo con la mejor terapia disponible.

Los resultados del estudio sugieren que fedratinib es una opción efectiva y segura para pacientes con mielofibrosis que han fracasado o son intolerantes a ruxolitinib, mostrando una mejora significativa en la reducción del tamaño del bazo; sin embargo, las estrategias de manejo para los eventos adversos gastrointestinales y la monitorización de los niveles de tiamina son cruciales para optimizar el tratamiento.

Referencia:

Harrison CN, Mesa R, Talpaz M, et al. Efficacy and safety of fedratinib in patients with myelofibrosis previously treated with ruxolitinib (FREEDOM2): results from a multicentre, open-label, randomised, controlled, phase 3 trial. Lancet Haematol. 2024;11(10):e729-e740.

Noticia redactada por Pamela Mercado
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