La FDA ha otorgado la designación de medicamento huérfano a un anticuerpo monoclonal experimental llamado SAR446523. Esta designación se concede a tratamientos destinados a enfermedades raras, como el mieloma múltiple en recaída o refractario, lo que significa que ya no responde a las terapias estándar o que ha vuelto después de haber respondido inicialmente.
SAR446523 es un anticuerpo monoclonal de tipo IgG1, diseñado específicamente para atacar una diana llamada GPRC5D, una proteína que se encuentra de forma abundante en las células plasmáticas malignas del mieloma múltiple, pero apenas se expresa en tejidos sanos. Esto lo convierte en un blanco ideal para una terapia dirigida, ya que puede atacar preferentemente las células tumorales, minimizando los daños al tejido sano.
A diferencia de otras terapias actuales, SAR446523 incorpora una modificación en su dominio Fc (fragmento cristalizable del anticuerpo), lo que incrementa la actividad de citotoxicidad celular dependiente de anticuerpos. Esto significa que no solo reconoce la célula tumoral, sino que también la marca para que el sistema inmunológico del paciente la destruya con mayor eficacia. Este mecanismo busca superar la resistencia que muchos pacientes desarrollan frente a las terapias convencionales.
Actualmente, el fármaco está en fase I de investigación clínica (estudio NCT06630806), lo que implica que aún se está evaluando su seguridad y su perfil de dosis en humanos, y no se ha comprobado aún su eficacia en estudios amplios. Sin embargo, su enfoque es comparable a otros anticuerpos monoclonales como talquetamab, otro tratamiento que también se dirige a GPRC5D y ha mostrado tasas de respuesta objetivas superiores al 70% en pacientes con mieloma múltiple en recaída, lo que sugiere que este tipo de terapias podrían ofrecer nuevas opciones a quienes ya han agotado alternativas convencionales.
Fuente consultada:
Press Release: Sanofi’s SAR446523, a GPRC5D monoclonal antibody, earns orphan drug designation in the US for multiple myeloma. https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2025/2025-07-30-05-00-00-3123737. Comunicado de prensa. Acceso el 31 de julio de 2025.
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Noticia redactada por Pamela Mercado
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