Los resultados preliminares del estudio fase I mostraron que el tratamiento fue bien tolerado y demostró efectividad prometedora

P-BCMA-ALLO1, un nuevo tratamiento para el mieloma múltiple en recaída/refractario (MM R/R), ha recibido la designación de medicamento huérfano por la FDA. Esta terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T) alógena y dirigida a BCMA está siendo investigada en un estudio fase I, en curso, multicéntrico, abierto, de escalada de dosis.

En este estudio los pacientes elegibles tenían MM y habían tenido recaídas o eran refractarios a tratamientos anteriores, como inhibidores del proteasoma, agentes inmunomoduladores y terapias anti-CD38.

En la fase I del estudio, hubo 2 partes. La primera (parte 1) fue una escalada de dosis basada en peso siguiendo un diseño de 3+3 de cohortes de escalada de dosis. La parte 2 incluyó la administración del agente en dosis fijas.

La seguridad y la dosis máxima tolerada de P-BCMA-ALLO1 fueron los objetivos primarios del estudio. Los secundarios incluyeron tasa de respuesta, duración de la respuesta, tiempo hasta la respuesta, supervivencia libre de progresión y supervivencia global.

Los resultados preliminares del estudio indicaron que P-BCMA-ALLO1 fue una terapia bien tolerada, con un perfil de seguridad emergente favorable. Se administró al 100% de los pacientes en la población de intención de tratar sin necesidad de utilizar quimioterapia puente u otras terapias puente antimieloma. Además, los datos preliminares presentados en ASH revelaron que las células T alógenas, enriquecidas con TSCM, demostraron una exitosa capacidad de migración a la médula ósea y de diferenciación en células T efectoras, manteniéndose presentes durante al menos 6 semanas después del tratamiento.

Se espera que se compartan más actualizaciones clínicas en el 2024. El estudio continúa reclutando pacientes y se espera que se complete en diciembre de 2027.

Estos hallazgos respaldan la decisión de la FDA de otorgar la designación de medicamento huérfano a P-BCMA-ALLO1, lo que destaca la necesidad médica no cubierta de tratamientos efectivos para el MM R/R.

Fuente consultada:

Poseida Therapeutics Announces FDA Orphan Drug Designation Granted to P-BCMA-ALLO1 for the Treatment of Multiple Myeloma. https://investors.poseida.com/news-releases/news-release-details/poseida-therapeutics-announces-fda-orphan-drug-designation. Comunicado de prensa. Acceso el 19 de marzo 2024.

Noticia redactada por Pamela Mercado
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