La FDA dio a conocer la aprobación de eflornitina, tratamiento indicado para reducir el riesgo de recaída en adultos y niños con neuroblastoma de alto riesgo que han tenido una respuesta parcial a terapias multimodales y con diversos fármacos anteriores, incluyendo inmunoterapia anti-GD2.

Dicha aprobación se concedió por los resultados del ensayo fase II, multicéntrico, abierto de dos cohortes, estudio 3b, el cual se comparó con los resultados del grupo de control externo del estudio ANBL0032, cabe destacar que el estudio 3b fue diseñado para comparar los resultados con el punto de referencia histórico de tasas de supervivencia libre de eventos (SLE) presentadas en el estudio ANBL0032.

La SLE fue el principal resultado de eficacia con eventos definidos como: progresión de la enfermedad, recaída, aparición de neoplasia o muerte además de la supervivencia global (SG) como objetivo secundario. El HR en el análisis primario fue de 0.48 para la SLE y de 0.32 para la SG.

Los pacientes que cumplieron con los criterios de elegibilidad en ambos estudios fueron distribuidos 1:3 mediante puntuaciones de propensión (población de eficacia equivalente de 90 pacientes tratados con eflornitina y 270 pacientes de control del estudio ANBL0032).

Se realizaron análisis complementarios en subpoblaciones relacionadas con la estimación de los efectos del tratamiento inherentes al diseño del estudio controlado externamente. En este análisis el HR para SLE fue variado entre el 0.43 y 0.59 y para la SG osciló entre 0.29 y 0.45.

Finalmente, los eventos adversos presentados ocurrieron en al menos el 5% de los pacientes en el estudio 3b que incluyeron diarrea, tos, sinusitis, neumonía, infección del tracto respiratorio superior, vómitos, pirexia entre otros.

Fuente consultada:

FDA Approves Eflornithine for Children, Adults With High-Risk Neuroblastoma. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-eflornithine-adult-and-pediatric-patients-high-risk-neuroblastoma. Comunicado de prensa. Acceso el 14 de diciembre.

Noticia redactada por Claudia Fernández
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