Aminex Therapeutics, Inc. anunció que la FDA concedió la designación de medicamento huérfano a AMXT 1501, en combinación con difluorometilornitina para el tratamiento de neuroblastoma, un cáncer pediátrico poco frecuente y altamente letal que representa entre el 12% y el 15% de todas las muertes por cáncer infantil en Estados Unidos.
La designación respalda un ensayo clínico fase I/II liderado por el Beat Childhood Cancer Research Consortium en el Penn State College of Medicine. El estudio (NCT06465199) evaluará la seguridad y eficacia de la combinación AMXT 1501 + difluorometilornitina en neuroblastoma, tumores del sistema nervioso central y sarcomas. El diseño incluye una etapa inicial de escalada de dosis, seguida de un ensayo controlado y aleatorizado comparando difluorometilornitina solo frente a la combinación con AMXT 1501.
Además de su desarrollo en población pediátrica, Aminex se prepara para iniciar ensayos en melanoma metastásico y cáncer de mama, ampliando así el horizonte de indicaciones potenciales para AMXT 1501.
Fuente consultada:
Aminex Therapeutics Announces FDA Orphan Drug Designation Granted to AMXT 1501 in Combination with DFMO for the Treatment of Neuroblastoma. https://aminextx.com/wp-content/uploads/2025/10/Aminex-ODD-Press-Release-Final-10_2_25.pdf. Comunicado de prensa. Acceso el 2 de octubre de 2025.
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Noticia redactada por Karem Vázquez
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