El día de hoy, la FDA dio a conocer la designación de medicamento huérfano a opaganib para el tratamiento del neuroblastoma, un tipo de cáncer infantil que se desarrolla a partir de células nerviosas inmaduras.
Cabe señalar que opaganib se ha estudiado en pacientes con colangiocarcinoma avanzado y cáncer de próstata, destacando que el estudio fase IIa de opaganib en pacientes con colangiocarcinoma avanzado no resecable le permitió obtener su primera designación de medicamento huérfano por parte de la FDA.
Ahora bien, el opaganib es un medicamento patentado en fase de investigación, con un enfoque en el huésped y un amplio espectro de acción potencial. Este fármaco, que se administra por vía oral, actúa como un inhibidor selectivo de la esfingosina quinasa-2, y posee propiedades anticancerígenas, antiinflamatorias y antivirales. En estudios preclínicos, ha demostrado efectos prometedores en el tratamiento de la fibrosis renal, y también podría ser efectivo en diversas indicaciones oncológicas, de radioprotección, así como en condiciones virales, inflamatorias y gastrointestinales.
Finalmente dicha designación contempla un período de comercialización exclusiva de siete años en caso de que se apruebe opaganib para el neuroblastoma, de igual forma puede conferir beneficios adicionales como tiempos acelerados de desarrollo y revisión, posible financiación de subvenciones y créditos fiscales.
Fuente consultada:
RedHill’s Opaganib Granted Orphan Drug Designation by the FDA for Childhood Cancer, Neuroblastoma. https://www.redhillbio.com/our-programs/pipeline/opaganib/default.aspx. Comunicado de prensa. Acceso el 26 de agosto 2024.
Noticia redactada por Claudia Fernández
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