El 10 de septiembre de 2025 la Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó selumetinib en cápsulas y gránulos para pacientes pediátricos de 1 año de edad en adelante con neurofibromatosis tipo 1 y neurofibromas plexiformes inoperables sintomáticos. Previamente la aprobación solo contemplaba a pacientes a partir de los 2 años de edad.
La decisión se sustentó en un estudio de biodisponibilidad relativa en adultos sanos, que demostró exposición comparable entre las formulaciones en gránulos y cápsulas. Asimismo, se estableció correlación de eficacia mediante la comparación de niveles de exposición en pacientes pediátricos que recibieron cápsulas en el estudio SPRINT fase II, Stratum I (≥2 años) y gránulos en el estudio SPRINKLE (≥1 año). El hallazgo de equivalencia en la exposición permitió extrapolar los resultados de eficacia entre ambas poblaciones.
El perfil de seguridad incluyó advertencias y precauciones por cardiomiopatía, toxicidad ocular, gastrointestinal y cutánea, elevación de creatina fosfoquinasa, incremento de niveles de vitamina E, mayor riesgo de sangrado y toxicidad embrio-fetal. Estas observaciones se actualizaron tras el análisis de un mayor número de pacientes pediátricos, sin identificarse nuevas señales de seguridad.
La dosis recomendada de selumetinib es de 25 mg/m2 por vía oral dos veces al día. El tratamiento debe mantenerse hasta progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.
Selumetinib recibió designación de terapia innovadora y de medicamento huérfano. La aprobación se basó en la evidencia de equivalencia de exposición farmacocinética y en la confirmación de seguridad en diferentes cohortes pediátricas, lo que permitió ampliar la indicación hacia pacientes más pequeños con neurofibromatosis tipo 1 y neurofibromas plexiformes inoperables.
Fuente consultada:
U.S. FDA approves selumetinib for pediatric patients 1 year of age and older with neurofibromatosis type 1. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-selumetinib-pediatric-patients-1-year-age-and-older-neurofibromatosis-type-1. Comunicado de prensa. Acceso el 10 de septiembre de 2025.
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Noticia redactada por Sergio Gutiérrez
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