El 19 de noviembre de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó selumetinib para adultos con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) que presentan neurofibromas plexiformes sintomáticos no operables. La autorización amplía su uso previamente aprobado en población pediátrica de 1 año o más con la misma indicación.

La eficacia se evaluó en el estudio KOMET, ensayo global, aleatorizado, multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo. Se incluyeron 145 adultos con NF1 y neurofibromas plexiformes no susceptibles de resección completa debido a invasividad, cercanía a estructuras vitales o alta vascularidad. Los participantes fueron asignados 1:1 a recibir selumetinib o placebo dos veces al día durante 12 ciclos.

El criterio principal de eficacia fue la tasa de respuesta global confirmada (TRG) al final del ciclo 16, evaluada por revisión central independiente según los criterios Response Evaluation in Neurofibromatosis and Schwannomatosis. La TRG confirmada fue de 20 % (IC del 95%: 11 – 31) en el grupo selumetinib frente a 5% (IC del 95%: 2 – 13) con placebo (p = 0.011). El 86 % de los pacientes tratados con selumetinib presentó una duración de respuesta igual o superior a 6 meses.

En cuanto a seguridad, los efectos adversos observados en adultos fueron coherentes con el perfil conocido del fármaco. Las advertencias y precauciones incluyeron disfunción ventricular izquierda, toxicidad ocular, gastrointestinal y cutánea, incremento de creatina fosfoquinasa, aumento de niveles de vitamina E con riesgo de sangrado, y toxicidad embrio-fetal. La dosis recomendada, ajustada al área de superficie corporal, es de 25 mg/m² por vía oral cada 12 horas hasta progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

Selumetinib recibió designación de medicamento huérfano, y la revisión de la solicitud utilizó el Assessment Aid, herramienta voluntaria de apoyo a la evaluación de la FDA. Los resultados del estudio KOMET respaldan la eficacia y seguridad de selumetinib en el tratamiento de adultos con neurofibromatosis tipo 1 y neurofibromas plexiformes no operables.

Fuente consultada:
FDA approves selumetinib for adults with neurofibromatosis type 1 with symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-selumetinib-adults-neurofibromatosis-type1-plexiform-neurofibromas. Comunicado de prensa. Acceso el 19 de noviembre de 2025.