La Comisión Europea aprobó el uso de selumetinib para el tratamiento de adultos con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) que presentan neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperables, tras una evaluación positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés).
La aprobación se basó en los resultados del ensayo fase III KOMET, un estudio internacional, aleatorizado y controlado con placebo que evaluó la eficacia y seguridad de selumetinib en adultos con esta enfermedad. Se incluyeron 145 adultos con NF1 y al menos un neurofibromas plexiformes sintomático e inoperable. Los pacientes fueron reclutados en 13 países de América, Europa, Asia y Oceanía y asignados en proporción 1:1 a recibir selumetinib o placebo durante 12 ciclos de 28 días.
El objetivo primario fue la tasa de respuesta objetiva (TRO) confirmada por un comité de revisión independiente en el ciclo 16, definida como una reducción ≥ 20% del volumen tumoral o la desaparición completa del neurofibromas plexiformes.
En el análisis primario, selumetinib alcanzó una TRO del 20% (14 de 71 pacientes; IC del 95%: 11.2–30.9), en comparación con un 5% con placebo (4 de 74 pacientes; IC del 95%: 1.5–13.3; p = 0.01). Tras 12 ciclos, los pacientes del grupo placebo pasaron a recibir selumetinib, mientras que quienes ya estaban en tratamiento lo continuaron durante otros 12 ciclos.
Los eventos adversos observados fueron coherentes con el perfil ya conocido de selumetinib en población pediátrica. No se identificaron nuevas señales de toxicidad, y los efectos secundarios más frecuentes correspondieron a los esperados con los inhibidores de MEK.
Los pacientes que completaron 24 ciclos pueden participar en una fase de extensión a largo plazo para continuar el tratamiento. Selumetinib también ha recibido aprobaciones recientes en Japón y otros países para esta misma indicación, y las revisiones regulatorias continúan en curso en otras regiones.
Fuente consultada:
Koselugo approved in the EU for plexiform neurofibromas in adults with neurofibromatosis type 1. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2025/koselugo-approved-in-the-eu-for-plexiform-neurofibromas-in-adults-with-neurofibromatosis-type-1.html. Comunicado de prensa. Acceso el 3 de noviembre de 2025.
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Noticia redactada por Karem Vázquez
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