La FDA ha otorgado la designación de medicamento huérfano a VGT-1849B, una terapia experimental desarrollada por Vanda Pharmaceuticals para el tratamiento de la policitemia vera, una enfermedad mieloproliferativa rara caracterizada por una producción excesiva de glóbulos rojos.
VGT-1849B es un oligonucleótido antisentido basado en una tecnología química innovadora llamada OPNA, diseñada para bloquear de forma selectiva el ARN mensajero de JAK2, reduciendo la producción de esta proteína sin afectar otras quinasas. Esta especificidad representa una ventaja potencial importante frente a los inhibidores de JAK disponibles actualmente, que suelen bloquear varios miembros de la familia JAK o incluso otras quinasas no relacionadas, lo que aumenta el riesgo de efectos secundarios como inmunosupresión o toxicidad hematológica. En cambio, VGT-1849B podría ofrecer una actividad más dirigida, con menor toxicidad y mejores resultados clínicos.
Aunque el fármaco aún se encuentra en etapa experimental, los primeros datos sugieren que su alta selectividad y mecanismo molecular preciso permitirían controlar la producción excesiva de células sanguíneas y reducir el estado inflamatorio propio de la enfermedad, con una posible dosificación infrecuente, lo que mejoraría la calidad de vida de los pacientes.
Fuente consultada:
Vanda Pharmaceuticals Announces FDA Granted Orphan Drug Designation for VGT-1849B, a Novel and Selective Candidate for the Treatment of Polycythemia Vera. https://vandapharmaceuticalsinc.gcs-web.com/node/16561/pdf. Comunicado de prensa. Acceso el 28 de agosto de 2025.
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Noticia redactada por Pamela Mercado
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