El estudio fase III, global, aleatorizado y controlado, VERIFY ha demostrado que rusfertida, un mimético de hepcidina, supera significativamente al placebo en la respuesta clínica de pacientes con policitemia vera (PV) dependientes de flebotomías.
Los pacientes fueron asignados aleatoriamente a recibir rusfertida o placebo como tratamiento complementario a la terapia estándar. Los resultados preliminares confirmaron que rusfertida alcanzó tanto el objetivo primario como los cuatro criterios secundarios clave.
El objetivo primario definido como la ausencia de elegibilidad para flebotomía, se logró en un 77% de los pacientes tratados con rusfertida frente al 33% en el grupo placebo durante las semanas 20 a 32 (P < 0.0001). Además, el primer objetivo secundario clave establecido según los reguladores de la Unión Europea, también fue alcanzado. En este análisis, los pacientes tratados con rusfertida requirieron un promedio de 0.5 flebotomías en comparación con 1.8 en el grupo placebo durante las semanas 0 a 32 (P < 0.0001).
Además, los otros tres objetivos secundarios clave evaluaron el control del hematócrito y los resultados informados por los pacientes mediante PROMIS Fatigue SF-8a3 y MFSAF TSS-74, todos con diferencias estadísticamente significativas a favor de rusfertida.
En cuanto a la seguridad, el tratamiento con rusfertida fue bien tolerado y consistente con los estudios previos. No se identificaron nuevos problemas de seguridad, los efectos adversos más frecuentes fueron reacciones en el lugar de la inyección de grado 1 o 2, y los eventos adversos graves no estuvieron relacionados con el fármaco. No se observó un aumento en el riesgo de cáncer en los pacientes tratados con rusfertide en comparación con el grupo placebo.
Es importante destacar que rusfertida es un péptido mimético de hepcidina en investigación y ha recibido la designación de fármaco huérfano y vía rápida por parte de la FDA. La fase II del estudio REVIVE ya había mostrado que aproximadamente el 60% de los pacientes con PV tratados con rusfertida se volvieron independientes de las flebotomías. Para confirmar estos hallazgos, se llevó a cabo el ensayo VERIFY que evaluó la eficacia y seguridad de rusfertida en 293 pacientes con PV a lo largo de 156 semanas.
Actualmente, los pacientes que participaron en la fase aleatorizada del estudio han completado esa etapa y están en la fase de extensión en abierto. Los resultados positivos del estudio VERIFY refuerzan el potencial de rusfertida como un agente específico para la eritrocitosis en pacientes con PV que no logran un control adecuado del hematócrito con los tratamientos actuales, como hidroxiurea, interferón y ruxolitinib.
Los detalles adicionales de estos hallazgos serán presentados en conferencias médicas a lo largo de 2025.
Fuentes consultadas:
Noticia redactada por Claudia Fernández
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