El día de hoy, la FDA concedió la designación de enfermedad pediátrica rara a elraglusib para el tratamiento potencial de pacientes con sarcoma de Ewing.
Dicho fármaco se encuentra en investigación en el estudio fase I/II, multicéntrico, abierto, Actuate-1902 (NCT04239092). Se observó que los investigadores siguen evaluando la eficacia y seguridad en pacientes pediátricos con neoplasias malignas recaídas/refractarias, incluido el sarcoma de Ewing y los sarcomas de células pequeñas redondas. En cuanto a su objetivo primario se observó la seguridad incluyendo el número de pacientes con eventos adversos relacionados con el tratamiento según la evaluación de CTCAE v5.
Ahora bien, el estudio incluyó a 8 pacientes de hasta 22 años con sarcoma de Ewing en recaída/refractario quienes recibieron tratamiento con elraglusib junto a topotecán y ciclofosfamida. La participación está abierta a pacientes que tengan enfermedad medible o evaluable, sin opciones de tratamiento curativo conocidas y con funciones orgánicas y de médula ósea adecuadas. Para los mayores de 16 años, se exige un estado funcional mínimo del 50% en la escala de Karnofsky, mientras que los menores de 16 deben tener al menos un 50% en la escala de Lansky.
Es importante señalar que se está investigando elraglusib a una dosis de 9.3 mg/kg administrado dos veces por semana en varias combinaciones: como monoterapia; junto con irinotecán; en combinación con irinotecán y temozolomida y en combinación con ciclofosfamida y topotecán.
Fuente consultada:
Actuate Announces FDA Rare Pediatric Disease Designation Granted to Elraglusib for Treatment of Ewing Sarcoma. https://actuatetherapeutics.com/press_releases/actuate-announces-fda-rare-pediatric-disease-designation-granted-to-elraglusib-for-treatment-of-ewing-sarcoma/. Comunicado de prensa. Acceso el 12 de noviembre de 2024.
Noticia redactada por Claudia Fernández
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