El día de ayer la FDA dio a conocer la aprobación de imetelstat, para adultos con síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo bajo a intermedio 1, con anemia dependiente de transfusiones que requieren cuatro o más unidades de células sanguíneas durante 8 semanas que no han respondido o han perdido respuesta o no son elegibles para agentes estimulantes de la eritropoyesis (AEE).

Dicha aprobación fue respaldada por los datos del estudio fase II/III, multicéntrico, aleatorizado (2:1), doble ciego, controlado con placebo, IMerge, en donde los pacientes recibieron una infusión intravenosa de imetelstat de 7.1 mg/kg o placebo en ciclos de tratamiento de 28 días hasta la progresión de la enfermedad o una toxicidad inaceptable.

La aleatorización se estratificó según la carga de transfusión previa de glóbulos rojos  y según el grupo de riesgo del Sistema Internacional de Puntuación de Pronóstico. Cabe destacar que todos los pacientes recibieron cuidados de apoyo, que incluyeron transfusiones de glóbulos rojos.

El objetivo primario para las partes I y II del estudio fue evaluar el porcentaje de pacientes sin ninguna transfusión de glóbulos rojos durante cualquier período consecutivo de 8 semanas. Los objetivos secundarios incluyeron la evaluación de eventos adversos, duración de la independencia de la transfusión de glóbulos rojos, tiempo hasta la transfusión de los glóbulos rojos de 8 semanas, porcentaje de pacientes con mejoría hematológica, porcentaje de pacientes con remisión completa o parcial, supervivencia global, supervivencia libre de progresión, tiempo con la progresión a leucemia mieloide aguda, la cantidad de transfusiones de eritrocitos, el cambio relativo en las transfusiones de eritrocitos, el porcentaje de pacientes que reciben factores de crecimiento mieloide y la farmacocinética.

En cuanto a los resultados, se observó que la eficacia fue establecida después de una mediana de seguimiento de 19.5 meses (rango de 1.4 a 36.2) en el grupo de imetelstat y 17.5 meses (rango de 0.7 a 34.3) en el grupo de placebo según la proporción de pacientes que alcanzaron ≥ 8 semanas y ≥ independencia de transfusión de glóbulos rojos durante 24 semanas, definida como la ausencia de transfusiones de glóbulos rojos durante cualquier período consecutivo de 8 semanas y durante cualquier período consecutivo de 24 semanas, respectivamente, desde la aleatorización hasta el inicio del tratamiento anticancerígeno. La tasa de independencia de transfusión de glóbulos rojos de ≥ 24 semanas fue del 28% (IC del 95%: 20.1, 37) en el grupo de imetelstat y del 3.3% (IC del 95 %: 0.4, 11.5) en el grupo de placebo (p<0.001).

Finalmente las reacciones adversas más comunes fueron: disminución de plaquetas, disminución de glóbulos blancos, disminución de neutrófilos, aumento de aspartato aminotransferasa, aumento de fosfatasa alcalina, entre otros.

Fuente consultada:

FDA approves imetelstat for low- to intermediate-1 risk myelodysplastic syndromes with transfusion-dependent anemia. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-imetelstat-low-intermediate-1-risk-myelodysplastic-syndromes-transfusion-dependent. Comunicado de prensa. Acceso el 07 de junio.

Noticia redactada por Claudia Fernández
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Noticia revisada por Ximena Armenta