Rigel Pharmaceuticals ha anunciado que su fármaco en investigación, R289, ha recibido la designación de medicamento huérfano por la FDA para el tratamiento de síndromes mielodisplásicos (SMD). R289 es un inhibidor dual de las quinasas IRAK1 e IRAK4, actualmente en fase 1b de ensayo clínico para evaluar su seguridad, tolerabilidad y eficacia en pacientes con SMD de bajo riesgo. Esta designación ofrece incentivos regulatorios, como exenciones de tarifas, créditos fiscales y exclusividad de mercado por siete años tras su aprobación.
Los SMD son trastornos sanguíneos que causan deficiencia de células sanguíneas, con tratamientos actuales limitados para pacientes con formas de bajo riesgo. Rigel destaca que R289 podría abordar la disfunción inflamatoria en la médula ósea, mejorando las citopenias asociadas con estos trastornos.
Además, la FDA ya había otorgado previamente a R289 la designación de vía rápida, acelerando su desarrollo.
Fuente consultada:
Rigel Announces R289 Granted Orphan Drug Designation by the FDA for MDS. https://www.rigel.com/investors/news-events/press-releases/detail/406/rigel-announces-r289-granted-orphan-drug-designation-by-the. Comunicado de prensa. Acceso el 13 de enero de 2025.
Noticia redactada por Karem Vázquez
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