El día de ayer 07 de marzo, Mesoblast Limited anunció que la oficina de productos terapéuticos de la FDA aceptó la solicitud de licencia biológica para la nueva presentación de remestemcel-L en el tratamiento de niños con enfermedad aguda de injerto contra huésped refractaria a los esteroides (SR-aGVHD por sus siglas en inglés).

El nuevo envío de solicitud de licencia biológica proporciona datos clínicos y de biomarcadores adicionales, de igual forma de un estudio fase III de propensión emparejado de niños con enfermedad de alto riesgo basado en el puntaje de biomarcador MAP, el cual compara los resultados en 25 niños del estudio y 27 niños de control tratados con varios productos biológicos (ruxolitinib) de la base de datos del Consorcio Internacional de GvHD aguda de Mount Sinai (MAGIC, por sus siglas en inglés).

Se observó que el 67% de los niños de alto riesgo tratados con remestemcel-L obtuvieron resultados positivos al tratamiento dentro de los 28 días y estaban vivos después de 180 días vs. solo el 10% en ambas categorías en el grupo MAGIC.

De igual forma contiene los resultados de un estudio de supervivencia a 4 años realizado por el centro internacional de investigaciones sobre trasplantes de sangre y médula ósea (CIBMTR, por sus siglas en inglés) en 51 pacientes evaluables con SR-aGVHD que se inscribieron en dicho estudio.

Los resultados demostraron la durabilidad de los beneficios con una supervivencia del 63% al año y del 51% a los 2 años en un grupo de niños con enfermedad predominante y con una supervivencia esperada a los 2 años de solo 25-38% usando la mejor terapia disponible.

Finalmente, la FDA otorgó la designación Fast Track de remestemcel-L, (proceso para facilitar el desarrollo y la revisión acelerada de terapias para afecciones graves) y la designación de revisión prioritaria.

Fuente:

FDA Accepts Mesoblast’s Resubmission of the Biologic License Application for Remestemcel-L In Children with Steroid-Refractory Acute Graft Versus Host Disease as a Complete Response and Sets Goal Date of August 2, 2023. https://www.biospace.com/article/releases/fda-accepts-mesoblast-s-resubmission-of-the-biologic-license-application-for-remestemcel-l-in-children-with-steroid-refractory-acute-graft-versus-host-disease-as-a-complete-response-and-sets-goal-date-of-august-2-2023/. Comunicado de prensa. Acceso el 08 de marzo de 2023.

 Noticia redactada por Claudia Fernández
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