Durante el mes de enero, Vertex Pharmaceuticals Incorporated anunció que la FDA aprobó exagamglogene autotemcel (exa-cel), una terapia celular editada genéticamente con CRISPR/Cas9, para el tratamiento de la talasemia beta dependiente de transfusiones (TDT) en pacientes de 12 años en adelante.
La aprobación se basó en datos de estudios fundamentales que muestran una respuesta consistente y duradera al tratamiento en 52 pacientes que recibieron una infusión y fueron seguidos durante hasta 4 años. El tratamiento proporcionó independencia de transfusiones en pacientes con TDT, según un comunicado de prensa a finales del año pasado.
Fuente consultada:
Vertex Announces US FDA Approval of CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel) for the Treatment of Transfusion-Dependent Beta Thalassemia. https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-us-fda-approval-casgevytm-exagamglogene. Comunicado de prensa. Acceso el 23 de enero.
Noticia redactada por Pamela Mercado
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