La FDA otorgó la aprobación total a larotrectinib como tratamiento dirigido para adultos y niños con tumores sólidos con fusión NTRK

Bayer anunció hoy que FDA ha otorgado la aprobación total de larotrectinib, un tratamiento dirigido para pacientes adultos y pediátricos que presentan tumores sólidos con una fusión del gen NTRK, sin una mutación de resistencia adquirida conocida, que sean metastásicos, y que no respondan a otros tratamientos o que no puedan ser operados sin consecuencias graves.

Larotrectinib actúa inhibiendo una familia específica de proteínas llamadas TRK (TRKA, TRKB y TRKC), que están involucradas en el crecimiento y supervivencia de ciertas células tumorales. En tumores con una fusión del gen NTRK, estas proteínas se activan de forma anómala, promoviendo el crecimiento descontrolado del tumor. Al bloquear esta señal, larotrectinib detiene o revierte ese crecimiento.

La aprobación total se basó en el análisis combinado de tres estudios clínicos (LOXO-TRK-14001, SCOUT y NAVIGATE) en los que participaron 339 pacientes, tanto adultos como niños, con tumores sólidos irresecables o metastásicos que presentaban la fusión del gen NTRK. Estos pacientes ya habían recibido tratamientos previos o enfrentaban una cirugía con alto riesgo de complicaciones.  En los resultados larotrectinib demostró una tasa de respuesta objetiva del 60%, con un 24% de respuestas completas (5% con respuesta completa fueron respuestas completas patológicas) y un 36% de respuestas parciales. Además, la mediana de duración de la respuesta fue de 43.3 meses, lo que indica que muchos pacientes mantuvieron el beneficio del tratamiento por más de tres años.

En cuanto a la seguridad, los efectos adversos más comunes (≥20%) fueron elevaciones en enzimas hepáticas (AST y ALT), anemia, hipoalbuminemia, dolor musculoesquelético, aumento de fosfatasa alcalina, leucopenia, linfopenia, neutropenia, hipocalcemia, fatiga, vómitos, tos, estreñimiento, fiebre, diarrea, náuseas, dolor abdominal, mareos y erupción cutánea. Los eventos adversos graves incluyeron problemas del sistema nervioso central, fracturas óseas y complicaciones hepáticas.

Fuente consultada:

U.S. FDA Grants Full Approval of VITRAKVI® (larotrectinib) for Adult and Pediatric Patients with NTRK Gene Fusion-Positive Solid Tumors. https://www.bayer.com/en/us/news-stories/approval-of-vitrakvi. Comunicado de prensa. Acceso el 10 de abril de 2025.

Noticia redactada por Pamela Mercado
Para aclaraciones y comentarios contactar al correo [email protected]