FDA aprueba terapia para el tratamiento de la neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas
Enero 2, 2019La FDA aprobó el día de hoy la infusión de tagraxofusp-erzs para el tratamiento de la neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN, por sus siglas en inglés) en adultos y en pacientes pediátricos, de dos años de edad y mayores.
Antes de esta aprobación no existían terapias aprobadas por la FDA para el tratamiento de esta enfermedad. El estándar de atención era la quimioterapia intensiva seguida del trasplante de médula ósea.
Muchos pacientes con este padecimiento no pueden tolerar esta terapia intensiva, por lo que hay una necesidad urgente de opciones de tratamiento alternativas.
La neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas es una enfermedad agresiva y rara de la médula ósea y la sangre que puede afectar a múltiples órganos, incluidos los ganglios linfáticos y la piel. A menudo se presenta como leucemia o se convierte en leucemia aguda. La enfermedad es más común en hombres que en mujeres y en pacientes mayores de 60 años.
La eficacia de tagraxofusp-erzs se estudió en dos cohortes de pacientes en un ensayo clínico de un solo brazo. La primera cohorte del ensayo incluyó a 13 pacientes con BPDCN no tratado, y siete pacientes (54%) lograron una remisión completa (RC) o RC con una anomalía de la piel no indicativa de enfermedad activa (RCc). La segunda cohorte incluyó 15 pacientes con BPDCN recidivante o refractaria. Un paciente logró RC y un paciente logró RCc.