FDA aprueba erdafitinib para el tratamiento de pacientes con carcinoma urotelial localmente avanzado o metastásico con alteraciones genéticas de FGFR
Abril 15, 2019Erdafitinib es el primer inhibidor de la quinasa FGFR en recibir la aprobación de la FDA. Adicionalmente la FDA aprobó el diagnóstico complementario destinado a identificar un subconjunto de pacientes con más probabilidades de beneficiarse de erdafitinib ofreciendo un tratamiento personalizado.
La aprobación de erdafitinib se otorgó con base en el estudio fase II, abierto, multicéntrico y de un solo brazo BLC2001 el cual evaluó a 87 pacientes con enfermedad que había progresado con o después de al menos una quimioterapia previa y que tenía al menos una de las siguientes alteraciones genéticas: mutaciones en el gen FGFR3 (R248C, S249C, G370C, Y373C) o fusiones del gen FGFR (FGFR3-TACC3, FGFR3-BAIAP2L1, FGFR2-BICC1, FGFR2-CASP7), según lo determinado por un ensayo realizado en un laboratorio central.
Los resultados demostraron una tasa de respuesta objetiva del 32.2 % (ORR) según lo evaluado por el Comité de Revisión Independiente Cegado (BIRC) [IC del 95% (22.4, 42.0)].
Los pacientes que respondieron incluyeron pacientes que no habían respondido previamente a la terapia anti PD-L1 / PD-1.1
La FDA señaló que se debe utilizar un dispositivo de diagnóstico complementario recientemente aprobado por la agencia en la selección de pacientes para erdafitinib.
En el ensayo, la ORR se definió como el porcentaje de pacientes con lesiones medibles que logran una respuesta completa (RC) [2.3%] o respuesta parcial (RP) [29.9%] al tratamiento utilizando los criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos Versión 1.1 (RECIST v1.1).
Los resultados también mostraron una duración media de la respuesta (DoR) de 5.4 meses [IC del 95% (4.2, 6.9)] en pacientes tratados con erdafitinib.
No hubo respuestas confirmadas a erdafitinib en la población de pacientes con fusión de FGFR2 (n = 6)