Takeda anunció que la FDA ha aprobado la aplicación complementaria de ponatinib para pacientes adultos con leucemia mieloide crónica (LMC) en fase crónica con resistencia o intolerancia a al menos dos inhibidores de tirosina cinasa previos. La aprobación actualizada incluye un régimen de dosificación optimizado de ponatinib basado en la respuesta de los pacientes con LMC en fase crónica con una dosis inicial diaria de 45 mg y al lograr ≤1% de BCR-ABL1 ^IS, una reducción de la dosis a 15 mg. Este régimen de dosificación tiene como objetivo maximizar el beneficio-riesgo al proporcionar eficacia y disminuir el riesgo de eventos adversos incluidos los eventos arteriales oclusivos.

La aprobación se basa en datos del estudio fase II OPTIC (Optimizing Ponatinib Treatment In CML), así como en datos a cinco años del estudio  fase II PACE (Ponatinib Ph + ALL and CML Evaluation).

El estudio OPTIC incluyó pacientes con LMC  en fase crónica cuya enfermedad era altamente resistente a un TKI previo inmediato, la mayoría de los cuales (65%) no logró una respuesta mayor que la respuesta hematológica completa en la terapia previa inmediata. A los 12 meses, el 42% de 88 pacientes que utilizaron el régimen de dosificación basado en la respuesta recientemente aprobado (45 mg a 15 mg) alcanzaron ≤1% de BCR-ABL1 ^IS , el criterio de valoración principal de OPTIC, y en una mediana de tiempo de seguimiento de 28.5 meses, El 73% de estos pacientes mantuvieron su respuesta. En estos pacientes, el 13% experimentó un evento arterial oclusivo de cualquier grado, el 7% experimentó un grado 3 o superior. Se deben controlar los factores de riesgo como la hipertensión no controlada o la diabetes, y se debe tener precaución al tratar a pacientes con antecedentes activos o sustanciales de enfermedad cardiovascular no controlada clínicamente significativa.

Fuente:

U.S. FDA Approves Supplemental New Drug Application for Takeda’s ICLUSIG® (ponatinib) for Adult Patients with Resistant or Intolerant Chronic-Phase CML

https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2020/u.s.-fda-approves-supplemental-new-drug-application-for-takedas-iclusig-ponatinib-for-adult-patients-with-resistant-or-intolerant-chronic-phase-cml/

Comunicado de prensa.

Acceso 21 de diciembre 2020.